Tóm tắt Luận án Tiến sĩ Y học: Nghiên cứu đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng và hiệu quả điều trị phác đồ methotrexate liều cao phối hợp rituximab trong điều trị lymphoma não nguyên phát tế bào B lớn lan toả

Tóm tắt Luận án Tiến sĩ Y học "Nghiên cứu đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng và hiệu quả điều trị phác đồ methotrexate liều cao phối hợp rituximab trong điều trị lymphoma não nguyên phát tế bào B lớn lan toả" được nghiên cứu với mục tiêu: Mô tả đặc điểm lâm sàng và cận lâm sàng của bệnh lymphoma không Hodgkin não nguyên phát tế bào B lớn lan toả; Đánh giá hiệu quả điều trị bệnh nhân lymphoma không Hodgkin não nguyên phát tế bào B lớn lan tỏa bằng phác đồ methotrexate liều cao phối hợp với rituximab.
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Tóm tắt Luận án Tiến sĩ Y học: Nghiên cứu đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng và hiệu quả điều trị phác đồ methotrexate liều cao phối hợp rituximab trong điều trị lymphoma não nguyên phát tế bào B lớn lan toả BỘ GIÁO DỤC VÀ ĐÀO TẠO BỘ Y TẾ TRƯỜNG ĐẠI HỌC Y HÀ NỘI HOÀNG THỊ THÚY HÀ NGHIÊN CỨU ĐẶC ĐIỂM LÂM SÀNG, CẬN LÂM SÀNG VÀ HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ PHÁC ĐỒ METHOTREXATE LIỀU CAO PHỐI HỢP RITUXIMAB TRONG ĐIỀU TRỊ LYMPHOMA NÃO NGUYÊN PHÁT TẾ BÀO B LỚN LAN TOẢ Chuyên ngành: Huyết học và truyền máu Mã số: 9720107 Ngành: Nội khoa TÓM TẮT LUẬN ÁN TIẾN SĨ Y HỌC HÀ NỘI - 2023 CÔNG TRÌNH ĐƯỢC HOÀN THÀNH TẠI TRƯỜNG ĐẠI HỌC Y HÀ NỘI Người hướng dẫn khoa học: 1. GS.TS. Phạm Quang Vinh 2. PGS. TS. Nguyễn Trường Sơn Phản biện 1: Phản biện 2: Phản biện 3: Luận án sẽ được bảo vệ trước Hội đồng chấm luận án Tiến sĩ cấp Trường, họp tại Trường Đại học Y Hà Nội Vào hồi…… giờ…… ngày…… tháng…… năm 2023 Có thể tìm hiểu luận án tại: - Thư viện Quốc gia Việt Nam - Thư viện Trường Đại học Y Hà Nội 1 GIỚI THIỆU LUẬN ÁN 1. Đặt vấn đề Lymphoma không Hodgkin não nguyên phát (LKHNNP) là một biến thể không hiếm gặp của LKH ngoài hạch, bệnh chỉ có tổn thương duy nhất trong não mà không có bất kỳ dấu hiệu nào của lymphoma hệ thống. LKHNNP tế bào B lớn lan tỏa không chỉ nặng do bản chất mô bệnh học ác tính mà còn nguy hiểm do u phát triển trong nhu mô não, choán chỗ trong hộp sọ. Vì vậy nếu không điều trị, bệnh nhân sẽ tử vong nhanh chóng, trung bình 1,5 tháng kể từ sau khi chẩn đoán. Chẩn đoán bệnh cũng khó khăn do cần phải sinh thiết được nhu mô não, thường chỉ thực hiện ở các bệnh viện có phẫu thuật thần kinh. Do bệnh đáp ứng cao với hoá xạ trị nên vai trò của phẫu thuật dần giảm. Xạ trị toàn bộ não giúp kéo dài thời gian sống khoảng 10 – 18 tháng, kèm theo đó là những biến chứng muộn đặc biệt ở những bệnh nhân lớn tuổi, vì vậy gây giảm chất lượng cuộc sống. Tuy nhiên thời gian sống trung bình sẽ tăng lên 42 tháng nếu được hóa trị kết hợp hoặc hóa trị đơn thuần. Dù nhiều phác đồ hóa trị có hiệu quả với LKH hệ thống, nhưng nhiều hóa chất không thể qua hàng rào máu-não. Những điều trên cho thấy tính chất phức tạp trong phát hiện và điều trị LKHNNP. Phác đồ methotrexate liều cao phối hợp thuốc nhắm đích CD20 rituximab được các trung tâm trên thế giới và một số cơ sở điều trị chuyên sâu trong nước sử dụng có hiệu quả nhưng chưa được đánh giá đầy đủ tại Việt Nam… Với mong muốn đưa ra được góc nhìn đầy đủ nhất có thể về đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng, hiệu quả điều trị bệnh của phác đồ methotrexat liều cao phối hợp rituximab, trên cơ sở đó góp phần nâng cao năng lực chẩn đoán, cải thiện chất lượng điều trị bệnh nhân, chúng tôi thực hiện đề tài “Nghiên cứu đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng và hiệu quả điều trị phác đồ methotrexate liều cao phối hợp rituximab trong điều trị lymphoma não nguyên phát tế bào B lớn lan tỏa” nhằm 2 mục tiêu: 1. Mô tả đặc điểm lâm sàng và cận lâm sàng của bệnh lymphoma không Hodgkin não nguyên phát tế bào B lớn lan toả. 2. Đánh giá hiệu quả điều trị bệnh nhân lymphoma không Hodgkin não nguyên phát tế bào B lớn lan tỏa bằng phác đồ methotrexate liều cao phối hợp với rituximab. 2. Tính cấp thiết của Luận án 2 LKHNNP tế bào B lớn lan tỏa là một bệnh hiếm gặp, chẩn đoán khó do cần kết hợp nhiều chuyên khoa như chẩn đoán hình ảnh, phẫu thuật thần kinh, giải phẫu bệnh, huyết học…Bệnh rất ác tính do tính chất khối u thuộc nhóm bệnh u lympho tiến triển nhanh. Để tiên lượng bệnh tốt nhất cần đánh giá rất nhiều yếu tố nguy cơ như đặc điểm lâm sàng, mô bệnh học, các tổn thương di truyền khối u. Các thuốc điều trị LKH não không phổ biến do đòi hỏi thuốc phải qua được hàng rào máu não. methotrexate liều cao phối hợp rituximab đã được chứng minh tính hiệu quả bệnh này trên thế giới. Tuy nhiên, lựa chọn điều trị methotrexate liều cao cũng khá phức tạp do những độc tính trên thần kinh và thận. Cần lựa chọn điều trị phù hợp với từng cá thể và cân bằng giữa hiệu quả và độc tính của phác đồ điều trị. Cho đến nay tại Việt Nam, không nhiều cơ sở điều trị bệnh này và chưa có nhiều nghiên cứu đánh giá đầy đủ. Vì vậy nghiên cứu là rất cần thiết, nhằm cung cấp những bằng chứng khoa học về bệnh cho các nhà lâm sàng huyết học cũng như một số chuyên khoa khác trong nước, góp phần nâng cao năng lực phối hợp các chuyên khoa trong chẩn đoán và điều trị bệnh. 3. Những đóng góp mới của Luận án Nghiên cứu có thời gian theo dõi dài với một bệnh hiếm. Đề tài đã mô tả được đặc điểm lâm sàng, xét nghiệm của bệnh nhân LKHNNP bao gồm cả những đặc điểm tái sắp xếp một số gen. Đồng thời, nghiên cứu đã cung cấp kết quả giá trị về đáp ứng với điều trị và thời gian sống thêm cũng như một số yếu tố liên quan đến thời gian s ...