Tóm tắt Luận án tiến sĩ Y học: Nghiên cứu đặc điểm lâm sàng, xét nghiệm và đánh giá kết quả điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho nhóm nguy cơ cao ở trẻ em theo phác đồ CCG 1961

Mục đích nghiên cứu của đề tài là Đánh giá kết quả điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho nhóm nguy cao ở trẻ em theo phác đồ CCG 1961 có điều chỉnh tại bệnh viện Nhi Trung ương. Mời các bạn cùng tham khảo để nắm chi tiết nội dung của luận án.
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Tóm tắt Luận án tiến sĩ Y học: Nghiên cứu đặc điểm lâm sàng, xét nghiệm và đánh giá kết quả điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho nhóm nguy cơ cao ở trẻ em theo phác đồ CCG 1961 ĐẶT VẤN ĐỀ Bệnh bạch cầu cấp (BCC) hay còn gọi là lơxêmi cấp, là mộttrong những bệnh ung thư phổ biến nhất ở trẻ em trên thế giới. Đây làbệnh của hệ thống tạo máu do sự tăng sinh không kiểm soát được củamột hay nhiều dòng tế bào non ác tính. Trong bệnh BCC, lơxêmi cấpdòng lympho (ALL: Acute Lymphoblastic leukemia) chiếm khoảng75% tất cả các loại ung thư máu. ALL tại châu Á chiếm 51% ở trẻem dưới 15 tuổi. Trẻ em mắc bệnh dễ dẫn đến tử vong sớm nếukhông được chẩn đoán và điều trị kịp thời. Ở Mỹ mỗi năm có khoảng4900 trẻ được chẩn đoán ALL với tỷ lệ mắc mới khoảng 29 trẻ/1triệutrẻ Mỹ. Tỷ lệ mắc mới của ALL gặp nhiều nhất ở lứa tuổi từ 2-5 tuổi,gặp ở trẻ nam nhiều hơn trẻ nữ, đặc biệt ở lứa tuổi dậy thì và có xuhướng giảm dần ở Hoa kỳ và Anh. Những năm gần đây, ALL ở trẻ em được coi là một bệnh ungthư có khả năng điều trị được với tỷ lệ khỏi trên 80%. Có được kếtquả này là nhờ vào những tiến bộ về phân loại bệnh, hoá trị liệu, vềứng dụng những tiến bộ miễn dịch học, di truyền học, sinh học phântử trong việc đánh giá, điều trị, hiểu biết các yếu tố tiên lượng, theodõi tiến triển bệnh. Ở Việt nam, tại bệnh viện Nhi trung ương(BVNTƯ) đã có nghiên cứu bước đầu về lâm sàng và cận lâm sàngcủa ALL nguy cơ cao với 164 bệnh nhân năm 2006 của NguyễnHoàng Nam, năm 2007 có nghiên cứu về kết quả điều trị ALL nguycơ không cao trên 98 bệnh nhân với tỷ lệ sống không bệnh đạt 68,1%của Bùi Ngọc Lan. Một số nghiên cứu tại các bệnh viện Nhi và Ungbướu khác đã có những đánh giá ban đầu về kết quả điều trị ALLnhưng sử dụng phác đồ điều trị khác nhau như FRALLE (Pháp),ALL-BFM 90. Hiện chưa có nghiên cứu nào riêng về ALL nhómnguy cơ cao ở trẻ em được đánh giá toàn diện, điều trị thống nhất vàtheo dõi bệnh nhân theo một phác đồ phù hợp với thực tiễn Việt nam,từng bước tiếp cận trình độ quốc tế. Vì vậy, chúng tôi tiến hành đề tài“Nghiên cứu đặc điểm lâm sàng, xét nghiệm và đánh giá kết quảđiều trị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho nhóm nguy cơ cao ở trẻem theo phác đồ CCG 1961”. Đề tài được thực hiện với 2 mục tiêu:1. Mô tả một số đặc điểm lâm sàng, xét nghiệm của bệnh bạch cầu cấp dòng lympho nhóm nguy cơ cao ở trẻ em tại bệnh viện Nhi Trung ương.2. Đánh giá kết quả điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho nhóm nguy cao ở trẻ em theo phác đồ CCG 1961 có điều chỉnh tại bệnh viện Nhi Trung ương.NỘI DUNG CỦA LUẬN ÁN Luận án gồm 116 trang. Đặt vấn đề (2 trang), chương I:Tổng quan (36 trang), chương II: Đối tượng và phương phápnghiên cứu (17 trang), chương III: Kết quả nghiên cứu (28 trang),chương IV: Bàn luận (29 trang), Kết luận (2 trang), Đóng góp củađề tài (1 trang), Kiến nghị (1 trang). Theo kết quả nghiên cứu luậnán gồm có 45 bảng, 8 biểu đồ. Luận án có 99 tài liệu tham khảo(tiếng Việt và tiếng Anh). Chương I: TỔNG QUAN1.1. DỊCH TỄ HỌC BỆNH ALL Theo thống kê trên thế giới cũng như ở Việt nam, ALL là bệnhung thư hay gặp nhất ở trẻ em. Sự xuất hiện của bệnh được mô tả lầnđầu ở nước Anh vào những năm 1920, tiếp sau đó là ở Mỹ vào nhữngnăm 1940 và ở Nhật Bản vào những năm 1960, sự xuất hiện của bệnhvào những mốc thời gian trên là những thời gian tương ứng vớinhững giai đoạn phát triển công nghiệp hóa của những nước này gợiý sự xuất hiện của những yếu tố môi trường mới gây ung thư máu. Tỷlệ mắc hàng năm của ALL trẻ em trên toàn thế giới khoảng 1 đến 4ca/ 100.000 trẻ dưới 15 tuổi. Ở các vùng địa lý khác nhau người tathấy các kiểu hình miễn dịch của ALL khác nhau, ở các nước đangphát triển chủ yếu gặp ALL tế bào B trong khi ở các nước côngnghiệp thì lại gặp tỷ lệ ALL tế bào T nhiều hơn. Ở Việt nam, tỷ lệmắc ung thư hàng năm khoảng 52 ca/ triệu trẻ em, mỗi năm cókhoảng 1405 trẻ mắc ung thư tính đến năm 2013. Tại BVNTƯ, bệnhBCC chiếm 45,2% các bệnh ung thư trẻ em, mỗi năm có khoảng 170bệnh nhân mới vào viện và tỷ lệ bệnh ALL chiếm 67,5%. Khoa Ungbướu đang sử dụng phác đồ của nhóm nghiên cứu về ung thư trẻ emtại Hoa kỳ CCG có chỉnh sửa cho phù hợp với điều kiện thực tế.1.2. ĐẶC ĐIỂM LÂM SÀNG VÀ XÉT NGHIỆM CỦA ALL Bệnh ALL nhóm nguy cơ cao ở trẻ em có một số đặc điểm lâmsàng và cận lâm sàng tương tự như ALL của các nhóm nguy cơ khácbao gồm: biểu hiện toàn thân, các triêu chứng do tế bào blast thâm nhậptủy xương, ngoài tủy xương: hệ lympho, hệ thần kinh trung ương(TKTƯ), các cơ quan khác. Đặc điểm cận lâm sàng: thay đổi của tế bàomáu ngoại vi, tế bào blast lấn át các dòng tế bào khác ở tủy xương. Chẩnđoán xác định là ALL khi tế bào blast trong tuỷ xương trên 25%. Xétnghiệm tủy xương sẽ được làm miễn dịch tế bào và cấy NST để khẳngđịnh chẩn đoán sâu hơn là ALL tế bào pre B hay B, T hay AML. Các xétnghiệm khác: X-quang lồng ngực để phát hiện u trung thất, đông máu,siêu âm bụng, tế bào dịch não tủy: Thâm nhiễm hệ TKTƯ khi dịch nãotuỷ có trên 5 bạch cầu/mm3, có tế bào blast.1.3. CÁC YẾU TỐ TIÊN LƢỢNG VÀ NHÓM NGUY CƠ1.3.1. Phân loại ALL theo nguy cơ: Áp dụng theo phân loại của viện ung thư quốc gia Hoa kỳ(NCI: National Cancer Institute) thường chia thành 2 nhóm sau: -Nguy cơ thường: khi bệnh nhân từ 1 đến dưới 10 tuổi và số lượngbạch cầu ngoại biên lúc chẩn đoán < 50 G/L. - Nguy cơ cao: Trẻ dưới 1 tuổi hoặc ≥ 10 tuổi hoặc khi bạchcầu ở máu ngoại biên lúc chẩn đoán ≥ 50 G/L. Trẻ dưới 1 tuổi mắcALL thường có tiên lượng xấu nên có một phác đồ điều trị riêng chobệnh ở lứa tuổi này.1.3.2. Phân loại ALL theo yếu tố tiên lượng: - Số lượng bạch cầu trong máu ngoại biên (WBC) - Tuổi lúc chẩn đoán bệnh, giới tính, chủng tộc, một số yếu tốbất lợi như: gan lách hạch to, thâm nhiễm hệ TKTƯ, tinh hoàn, bấtthường về nhiễm sắc thể. - Các yếu tố liên quan đến quá trình điều trị: Thời gian luibệnh bằng đánh ...