Bài giảng Nghiên cứu thế giới thực về NOAC: Mảnh ghép dữ liệu hoàn chỉnh trong thực hành lâm sàng - TS. Hồ Huỳnh Quang Trí

Các nội dung của bài giảng gồm: thử nghiệm lâm sàng phân nhóm ngẫu nhiên có chứng, vì sao cần dựa vào kết quả của thử nghiệm lâm sàng phân nhóm ngẫu nhiên để đánh giá lợi ích của một liệu pháp, xếp hạng các kiểu nghiên cứu đánh giá lợi ích của một liệu pháp mới, ưu và nhược điểm của thử nghiệm lâm sàng phân nhóm ngẫu nhiên, nghiên cứu quan sát trong thế giới thực, chẩn đoán được mã hóa theo ICD-9, Propensity Matching trong nghiên cứu quan sát...
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Bài giảng Nghiên cứu thế giới thực về NOAC: Mảnh ghép dữ liệu hoàn chỉnh trong thực hành lâm sàng - TS. Hồ Huỳnh Quang Trí Nghiên cứu thế giới thực về NOAC: Mảnh ghép dữ liệu hoàn chỉnh trong thực hành lâm sàng TS Hồ Huỳnh Quang Trí Viện Tim TP HCM Thử nghiệm lâm sàng phân nhóm ngẫu nhiên có chứng (Randomized Controlled Trial – RCT) Tiêu chuẩn chọn bệnh; Tiêu chuẩn loại trừ Tóm tắt qui trình thực hiện: - Tuyển chọn bệnh nhân dựa vào các tiêu chuẩn chọn bệnh/loại trừ - Phân ngẫu nhiên bệnh nhân vào nhóm điều trị và nhóm chứng - Sau một thời gian theo dõi, tổng kết tỉ lệ bị biến cố kết cục ở 2 nhóm  Điều trị được khảo sát tốt hơn chăm sóc qui ước? (phép kiểm thống kê) Vì sao cần dựa vào kết quả của TNLS phân nhóm ngẫu nhiên để đánh giá lợi ích của một liệu pháp? • Nhiều nghiên cứu quan sát trong thập niên 1980 và đầu thập niên 1990: Dùng hormon thay thế (estrogen ± progestin) cho phụ nữ sau mãn kinh giảm nguy cơ bệnh mạch vành và nguy cơ gãy xương do loãng xương. • Nghiên cứu Nurses’ Health Study (48.470 phụ nữ sau mãn kinh, theo dõi 10 năm): Điều trị bằng estrogen giảm 44% (p < 0,001) nguy cơ NMCT/chết do bệnh mạch vành (N Engl J Med 1991; 325:756-762). “Benefits (for CHD, osteoporosis) outweigh risks (breast cancer) and side effects… All post-menopausal women should be taking ERT” (CNN, April 10th , 1997) Nghiên cứu Women’s Health Initiative • TNLS phân nhóm ngẫu nhiên trên 16.608 phụ nữ sau mãn kinh, tuổi 50-79, không có bệnh. • Can thiệp: Phối hợp estrogen (0,625 mg) + medroxyprogesterone acetate (2,5 mg) hoặc placebo. • Theo dõi trung bình: 5,2 năm. • Kết quả: Phối hợp estrogen + progestin ● ↑ 29% nguy cơ NMCT/chết do bệnh mạch vành ● ↑ 41% nguy cơ đột quị ● ↑ gấp 2 nguy cơ thuyên tắc huyết khối tĩnh mạch ● ↑ 26% nguy cơ ung thư vú ● ↓ 34% nguy cơ gãy xương chậu JAMA 2002;288:321-333. Xếp hạng các kiểu nghiên cứu đánh giá lợi ích của một liệu pháp mới ESC Guidelines Ưu và nhược điểm của thử nghiệm lâm sàng phân nhóm ngẫu nhiên Ưu điểm: Nhược điểm: • Tiêu chuẩn chọn bệnh & loại • Small (cỡ mẫu nhỏ) trừ rõ ràng • Short (theo dõi ngắn) • Phân ngẫu nhiên, mù đôi • Selected (BN chọn lọc) • Qui trình can thiệp và theo dõi • Specific (TCĐG chuyên biệt) chặt chẽ *Small & short: không phát hiện được các • TCĐG được định nghĩa cụ thể biến cố ngoại ý hiếm gặp, không ghi nhận  Hiệu quả của liệu pháp được được lợi ích dài hạn của một liệu pháp. đánh giá một cách không thiên vị trong mẫu nghiên cứu. Nghiên cứu quan sát trong thế giới thực: Nguồn dữ liệu lấy từ đâu? • Hồ sơ sức khỏe điện tử (electronic health record). • Cơ sở dữ liệu để yêu cầu thanh toán bảo hiểm (reimbursement claim database): ví dụ Medicare, Truven Marketscan. • Nghiên cứu sổ bộ (patient registry): được thực hiện/tài trợ bởi các viện nghiên cứu, hội chuyên khoa, quỹ tư nhân, cơ quan nhà nước, công ty dược phẩm. • Nghiên cứu không can thiệp, điều tra y tế. Ưu và nhược điểm của nghiên cứu quan sát trong thế giới thực Ưu điểm: Nhược điểm: • BN không chọn lọc  giống • Không phân ngẫu nhiên  những đối tượng gặp trong các nhóm khác nhau về thực hành hàng ngày* nhiều đặc điểm quan trọng • Điều kiện chăm sóc, theo dõi • Thông tin về quá trình can giống thực hành hàng ngày thiệp và theo dõi có thể có • Cỡ mẫu có thể lớn và thời chất lượng không cao gian theo dõi có thể dài • Xác định các biến cố kết cục *Có thể bao gồm những người mắc bệnh có thể không chính xác do mức độ nhẹ hơn, trẻ tuổi hơn (hoặc lớn vấn đề mã hóa chẩn đoán tuổi hơn), dùng thuốc off-label … Bệnh nhân có thể bị nhiều bệnh kèm theo hơn, uống kèm nhiều thuốc hơn. Chẩn đoán được mã hóa theo ICD-9 5 39 7 3 Yao X et al. J Am Heart Assoc 2016;5:1-12. Đánh giá một liệu pháp: từ TNLS phân nhóm ngẫu nhiên đến nghiên cứu quan sát trong thế giới thực TNLS phân nho ...