Danh mục

Báo cáo Y học: In vitro gene therapy of mucopolysaccharidosis type I by lentiviral vectors

Số trang: 8      Loại file: pdf      Dung lượng: 199.99 KB      Lượt xem: 7      Lượt tải: 0    
tailieu_vip

Hỗ trợ phí lưu trữ khi tải xuống: 4,000 VND Tải xuống file đầy đủ (8 trang) 0
Xem trước 2 trang đầu tiên của tài liệu này:

Thông tin tài liệu:

Mucopolysaccharidosis type I (MPS I) results from a deficiency in the enzyme a-L-iduronidase (IDUA), and is characterized by skeletal abnormalities, hepatosplenomegaly and neurological dysfunction. In this study, we used a late generation lentiviral vector to evaluate the utility of this vector system for the transfer and expression of the human IDUA cDNA in MPS I fibroblasts. We observed that the level of enzyme expression in transduced cells was 1.5-fold the level found in normal cells; the expression persisted for at least two months....
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Báo cáo Y học: In vitro gene therapy of mucopolysaccharidosis type I by lentiviral vectors

Tài liệu được xem nhiều: