Bước đầu đánh giá ghép tế bào gốc đồng loài điều trị bệnh beta Thalassemi thể nặng tại Viện Huyết học – Truyền máu TW từ 2015 đến 2020

Thalassemia là bệnh di truyền do giảm hoặc không tổng hợp được chuỗi globin. Bệnh có thể chữa khỏi bằng phương pháp ghép tế bào gốc đồng loài. Ở viện Huyết học – Truyền máu trung ương đã và đang phát triển ghép tế bào gốc điều trị bệnh Thalassemia để điều trị cho bệnh nhân Thalassemia thể nặng. Bài viết trình bày đánh giá kết quả bước đầu ghép tế bào gốc đồng loài điều trị bệnh Beta thalassemia thể nặng.
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Bước đầu đánh giá ghép tế bào gốc đồng loài điều trị bệnh beta Thalassemi thể nặng tại Viện Huyết học – Truyền máu TW từ 2015 đến 2020 KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC VỀ BỆNH THALASSEMIA BƯỚC ĐẦU ĐÁNH GIÁ GHÉP TẾ BÀO GỐC ĐỒNG LOÀI ĐIỀU TRỊ BỆNH BETA THALASSEMI THỂ NẶNG TẠI VIỆN HUYẾT HỌC – TRUYỀN MÁU TW TỪ 2015 ĐẾN 2020 Đặng Thị Vân Hồng, Võ Thị Thanh Bình, Nguyễn Bá Khanh, Nguyễn Thị Thu Hà, Vũ Hải Toàn, Trần Ngọc Quế, Bạch Quốc Khánh, Nguyễn Anh Trí(*)TÓM TẮT 21 là 49 tháng. Kết luận: Ghép tế bào gốc đem lại Đặt vấn đề: Thalassemia là bệnh di truyền do cơ hội điều trị khỏi bệnh Beta thalassemia. Tuygiảm hoặc không tổng hợp được chuỗi globin. nhiên có một số biến chứng chính gây thất bạiBệnh có thể chữa khỏi bằng phương pháp ghép tế ghép như: thất bại mọc mảnh ghép, nhiễmbào gốc đồng loài. Ở viện Huyết học – Truyền trùng...máu trung ương đã và đang phát triển ghép tế Từ khóa: Ghép tế bào gốc dồng loài điều trịbào gốc điều trị bệnh Thalassemia để điều trị cho bệnh Thalassemia, điều trị beta thalassemia thểbệnh nhân Thalassemia thể nặng. Mục tiêu nặng.nghiên cứu: Đánh giá kết quả bước đầu ghép tếbào gốc đồng loài điều trị bệnh Beta thalassemia SUMMARYthể nặng. Phương pháp nghiên cứu: nghiên cứu INITIAL ASSESSMENT OFcan thiệp loạt ca bệnh. Kết quả nghiên cứu: 12 ALLOGENEIC STEM CELLbệnh nhân Beta thalassemia thể nặng được ghép TRANSPLANTATION FORtế bào gốc đồng loài, nguồn tế bào gốc từ máu TREATMENT OF MAJOR BETAdây rốn cộng đồng, máu dây rốn cùng huyết THALASSEMI AT THE NATIONALthống và máu ngoại vi hòa hợp hoàn toàn, máu INSTITUTE OF HEMATOLOGY ANDngoại vi hòa hợp một nửa (ghép Haplotype). BLOOD TRANFUTION FROMLiều tế bào CD34 của ghép máu dây rốn cùng 2015 TO 2020huyết thống là 2,325 x 10^5 tế bào/kg cân nặng, Thalassemia is the most common hereditarycủa nhóm ghép dây rốn cộng đồng là 7,3 x 10^5 red blood cell disorder which causes anemias duetế bào/kg cân nặng. Liều tế bào CD34 từ máu to defective genes that code for globin proteinsngoại vi trung bình 10,9 x 10^5 tế bào/kg cân synthesis. The patient with thalassemia can benặng. Có 7/12 bệnh nhân mọc mảnh ghép tốt với cured by method of allogenetic stem cell transplantation. At the National Institute ofchimerism có thể hỗn hợp hoặc hoàn toàn và sau Hematology and Blood Transfusion, we haveghép không phụ thuộc truyền máu. Thời gian been developing this method to treat thalassemiasống không bệnh dài nhất đến thời điểm hiện tại patient. Objectives: To evaluate primary outcomes of allogenetic stem cell transplantation(*)Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương for beta thalassemia major patient. Method:Chịu trách nhiệm chính: Đặng Thị Vân Hồng Interventional study based on case series.Email: hongdtv.nihbt@gmail.com Results: 12 patients with beta thalassemia majorNgày nhận bài: 08/4/2021 were transplanted allogenetic stem cells, theNgày phản biện khoa học: 08/4/2021 sources of stem cell were from unrelated orNgày duyệt bài: 17/4/2021166 TẠP CHÍ Y HỌC VIỆT NAM TẬP 502 - THÁNG 5 - SỐ CHUYÊN ĐỀ - 2021related cord blood or peripheral stem cell from quả ghép tế bào gốc đồng loài cho nhómmatched HLA and haploidentical donor bệnh nhân này có ý nghĩa rất quan trọng. The averaged CD34-cell dose of related and Chính vì vậy chúng tôi thực hiện nghiên cứuunrelated cord blood units were 2,325 x 10 ^ 5 đề tài: “Bước đầu đánh giá kết quả của ghépcells / kg and 7.3 x 10 ^ 5 cells / kg, respectively. tế bào gốc đồng loài cho bệnh nhân BetaThe dose of peripheral blood stem cell averaged thalassemia thể nặng tại viện Huyết học-10.9 x 10 ^ 5 cells / kg. There were 7/12 patients Truyền máu trung ương từ năm 2015 đếnin our study had engraftment with mixed or full 2020” với mục tiêu: Đánh giá kết quả bướcchimerism so that they did not need bloodtran ...