Các đáp ứng điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn ở trẻ em bằng thuốc Imatinib Mesylate

Bài viết trình bày đánh giá các đáp ứng điều trị bệnh Bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn ở trẻ em bằng thuốc Imatinib Mesylate. Phương pháp nghiên cứu: Thiết kế mô tả hàng loạt ca. Kết quả: 96 bệnh nhi thỏa tiêu chuẩn chọn mẫu được đưa vào nghiên cứu. 97,9% bệnh nhi đạt đáp ứng huyết học hoàn toàn với thời gian trung vị là 1 tháng (1 - 3 tháng).
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Các đáp ứng điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn ở trẻ em bằng thuốc Imatinib Mesylate TẠP CHÍ Y HỌC VIỆT NAM TẬP 491 - THÁNG 6 - SỐ 1 - 2020 CÁC ĐÁP ỨNG ĐIỀU TRỊ BỆNH BẠCH CẦU MẠN DÒNG TỦY GIAI ĐOẠN MẠN Ở TRẺ EM BẰNG THUỐC IMATINIB MESYLATE Nguyễn Quốc Thành*TÓM TẮT 52 I. ĐẶT VẤN ĐỀ Mục tiêu nghiên cứu: Đánh giá các đáp ứng Bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT) là bệnh lýđiều trị bệnh Bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn ở liên quan đến rối loạn tăng sinh tủy mạn tính dotrẻ em bằng thuốc Imatinib Mesylate. Phương phápnghiên cứu: Thiết kế mô tả hàng loạt ca. Kết quả: bất thường tế bào gốc tạo máu. Đặc trưng của96 bệnh nhi thỏa tiêu chuẩn chọn mẫu được đưa vào bệnh là sự hiện diện của nhiễm sắc thểnghiên cứu. 97,9% bệnh nhi đạt đáp ứng huyết học Philadelphia (NST Ph) từ đó tạo tổ hợp gen BCR-hoàn toàn với thời gian trung vị là 1 tháng (1 - 3 ABL1. Đột biến gen BCR-ABL1 mã hóa proteintháng). Tất cả bệnh nhi đều đạt đáp ứng di truyền tế 210 kDa mang hoạt tính Tyrosine kinase có vaibào. Tỉ lệ đáp ứng tốt về di truyền tế bào là 96,9%. Tỉ trò quan trọng trong việc tăng sinh tế bào. Việclệ đáp ứng hoàn toàn về di truyền tế bào là 87,5%.Thời gian đạt đạt đáp ứng tốt và hoàn toàn di truyền hiểu rõ về cơ chế bệnh sinh này chính là tiền đềtế bào khá sớm, ở tháng thứ 6 và thứ 9 của điều trị. để phát triển phương án trị liệu trúng đích vớiCó 78,1% đạt đáp ứng tốt sinh học phân tử. Thời gian các loại thuốc ức chế men Tyrosine kinase (TKI).trung vị để đạt đáp ứng tốt sinh học phân tử là 12 Imatinib Mesylate (IM) là thuốc thế hệ đầu tiên,tháng (3 - 48 tháng). 66,7% bệnh nhi đạt MR4 và khống chế được sự tăng sinh ác tính của tế bào,52,1% đạt MR4.5. Không có bệnh nhi nào mất đáp ứngkhi đã đạt MR4 và MR4.5. Kết luận: Imatinib Mesylate từ đó có thể giúp kiểm soát bệnh. Thuốc đượcmang lại các đáp ứng điều trị tốt cho các bệnh nhi bị FDA chấp thuận điều trị cho bệnh nhân BCMDTbệnh Bạch cầu mạn dòng tủy giai đoạn mạn. người lớn từ năm 2001 và ở trẻ em từ năm 2003. Từ khóa: Bạch cầu mạn dòng tủy, trẻ em, đáp Bệnh BCMDT rất hiếm gặp ở trẻ em và thanhứng huyết học, đáp ứng di truyền tế bào, đáp ứng thiếu niên. Chỉ chiếm khoảng 2% -3% bệnh bạchsinh học phân tử. cầu ở trẻ em. Chính vì tần suất xuất hiện thấpSUMMARY nên các dữ liệu lâm sàng về hiệu quả của các IMATINIB MESYLATE’S THERAPEUTIC phương án điều trị vẫn chưa được đánh giá toàn RESPONSE IN CHILDREN WITH CHRONIC diện. Trên thế giới, có một số bàn luận được đưa MYELOID LEUKEMIA IN CHRONIC PHASE ra về việc nên dùng IM, các thuốc TKI thế hệ Objectives: Evaluted responses to the treatment sau hay ghép tế bào gốc tạo máu là lựa chọnof newly diagnosed child patients with chronic myeloid điều trị đầu tay cho bệnh nhi Bạch cầu mạnleukemia in chronic phase. Method: Prospective case dòng tủy nhưng chưa đạt được sự thống nhấtseries. Results: 96 patients were included in thestudy. 97,9% patients had complete hematologic hoàn toàn. Tại Bệnh viện Truyền máu Huyết họcresponse in 3 months. All patient had cytogenetic Thành phố Hồ Chí Minh (BV TMHH TP.HCM), cácresponse. Rate of major cytogenetic response was bệnh nhi đã được bắt đầu sử dụng IM từ năm96,9%; rate of complete cytogenetic response was 2005. Đến năm 2011, tác giả Nguyễn Quốc87,5%. The time to achieve a major and complete Thành đã bước đầu đánh giá đáp ứng của thuốc,cytogenetic response was quite early, at 6 and 9months of treatment. Rate of major molecular respone tuy nhiên, số lượng mẫu ít, thời gian nghiên cứuwas 78,1%. The median time to achieve major ngắn và đánh giá còn mang tính sơ khởi. Chínhmolecular response was 12 months (3 - 48 months). vì vậy, với mong muốn khảo sát sâu hơn vai trò,66,7% of children achieved MR4 and 52,1% of hiệu quả của IM trên đối tượng bệnh nhi chúngchildren achieved MR4.5. No pediatric patient lost tôi tiến hành nghiên cứu này với mục tiêu chínhresponse after reaching MR4 and MR4.5.Conclusion:Imatinib Mesylate provides good là “Đánh giá các đáp ứng điều trị bệnh BCMDTtherapeutic responses for children with chronic giai đoạn mạn ở trẻ em bằng thuốc IM tại BVmyeloid leukemia in chronic phase. TMHH TP.HCM từ 01/2005 đến 01/2019”. Key word: C ...