Chi phí-hiệu quả của các thuốc hiếm trong điều trị bệnh đa u tủy xương: Nghiên cứu tổng quan hệ thống

Bài viết Chi phí-hiệu quả của các thuốc hiếm trong điều trị bệnh đa u tủy xương: Nghiên cứu tổng quan hệ thống trình bày tổng quan hệ thống các kết quả đánh giá chi phí-hiệu quả liên quan đến các thuốc thuộc danh mục thuốc hiếm sử dụng trong điều trị đa u tủy xương, từ đó cung cấp thông tin một cách toàn diện về đánh giá chi phí-hiệu quả và lựa chọn thuốc tối ưu trong điều trị bệnh đa u tủy xương tại Việt Nam.
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Chi phí-hiệu quả của các thuốc hiếm trong điều trị bệnh đa u tủy xương: Nghiên cứu tổng quan hệ thốngTẠP CHÍ Y DƯỢC LÂM SÀNG 108 Hội nghị Khoa học Dược bệnh viện năm 2021Chi phí-hiệu quả của các thuốc hiếm trong điều trị bệnhđa u tủy xương: Nghiên cứu tổng quan hệ thốngCost-effectiveness of orphan drugs in multiple myeloma treatment: Asystematic reviewNguyễn Đỗ Hồng Nhung, Trần Thị Điền Linh, Trường Đại học Y Dược Thành phố Hồ Chí MinhHoàng Thy Nhạc VũTóm tắt Mục tiêu: Đa u tủy xương là một bệnh ung thư huyết học, đặc trưng bởi sự tăng sinh ác tính tế bào dòng plasma tiết ra protein đơn dòng trong huyết thanh và nước tiểu. Bộ Y tế Việt Nam và Cục Quản lý Thực phẩm - Dược phẩm Hoa Kỳ đã ban hành danh mục thuốc hiếm, trong đó có 10 thuốc điều trị đa u tủy xương. Nghiên cứu được thực hiện nhằm hệ thống hóa các kết quả đánh giá chi phí-hiệu quả của 10 thuốc có trong danh mục thuốc hiếm của Việt Nam và Hoa Kỳ, tạo căn cứ cho các quyết định lựa chọn thuốc tối ưu trong điều trị. Đối tượng và phương pháp: Nghiên cứu tổng quan hệ thống, thực hiện thông qua việc tìm kiếm tài liệu trên cơ sở dữ liệu Pubmed, SpringerLink, và Thư viện Cochrane. Các nghiên cứu sẽ được hệ thống hóa theo kết quả liên quan đến đánh giá chi phí-hiệu quả của các thuốc. Kết quả: Tính đến tháng 9/2021, từ kết quả tìm kiếm y văn, trong 18 nghiên cứu toàn văn được đưa vào tổng quan hệ thống, có 8 thuốc trong danh mục thuốc hiếm điều trị bệnh đa u tủy xương đã có kết quả nghiên cứu chi phí-hiệu quả, với 14 nghiên cứu điều trị bằng thuốc hiếm được đánh giá đạt chi phí-hiệu quả. Kết luận: Chi phí điều trị đa u tủy xương bằng thuốc hiếm khá cao, trở thành gánh nặng kinh tế không chỉ cho người bệnh, mà còn cho xã hội. Cần có những chính sách hỗ trợ tài chính để người bệnh có thể tăng khả năng tiếp cận các thuốc hiếm trong điều trị đa u tủy xương. Từ khóa: Chi phí-hiệu quả, thuốc hiếm, đa u tủy xương, tổng quan hệ thống.Summary Objective: Multiple myeloma is a hematological cancer that causes plasma cell accumulation, eventually leading to an abnormal protein production, known as monoclonal immunoglobulin in the patient’s serum and urine. There are 10 drugs for multiple myeloma treatment in Food and Drug Administration (FDA)’s and the Ministry of Health (MOH)’s Orphan Drugs List. This research aimed to systematically review studies on the cost-effectiveness analysis (CEA) of 10 orphan drugs, provided policy makers with a premise for making appropriate decisions in multiple myeloma treatment’s selection. Subject and method: A comprehensive systematic review was undertaken through the databases such as Pubmed, SpringerLink and CochraneNgày nhận bài: 23/09/2021, ngày chấp nhận đăng: 01/10/2021Người phản hồi: Hoàng Thy Nhạc Vũ, Email: hoangthynhacvu@ump.edu.vn - Trường Đại học Y Dược TP. Hồ Chí Minh 172JOURNAL OF 108 - CLINICAL MEDICINE AND PHARMACY Hospital Pharmacy Conference 2021 Library. The results were presented by describing CEA findings, with a focus on features belonging to cost-effectiveness evaluation. Result: 8 out of 10 orphan drugs in multiple myeloma treatment were analyzed with 18 available full-text cost- effectiveness studies, until 9/2021. 14 studies illustrated orphan drugs were cost- effective. Conclusion: These drugs generally had higher costs in multiple myeloma treatment. They could lead to a huge financial burden in multiple myeloma treatment for not only patients but also society. It is necessary to offer suitable financial aids to help patient promptly access the optimal treatment. Keywords: Cost-effectiveness, orphan drugs, multiple myeloma, systematic review.1. Đặt vấn đề xương đã được thực hiện nhằm cung cấp các bằng chứng hỗ trợ các nhà hoạch định Đa u tủy xương là một bệnh ung thư chính sách và cơ quan quản lý trong việc rahuyết học, đặc trưng bởi sự tăng sinh ác quyết định y tế, đồng thời giúp dự đoán vàtính tế bào dòng plasma tiết ra protein đơn đề xuất các liệu pháp phù hợp nhằm tốidòng trong huyết thanh và nước tiểu. thiểu hóa chi phí cũng như tối ưu hóa hiệuNguyên nhân cụ thể của bệnh hiện nay vẫn quả điều trị, góp phần giảm gánh nặng kinhchưa được xác định, và bệnh đa u tủy tế và nâng cao chất lượng cuộc sống choxương thường được phát hiện ở giai đoạn người bệnh. Nghiên cứu được thực hiệnmuộn. Trong năm 2021, theo thống kê của nhằm mục tiêu: Tổng quan hệ thống các kếtViện Ung thư Hoa Kỳ (National Cancer quả đánh giá chi phí-hiệu quả liên quan đếnInstitute - NCI), ước tính tổng cộng 34.920 các thuốc thuộc danh mục thuốc hiếm sửca mắc mới và 12.410 ca tử vong do đa u dụng trong điều trị đa u tủy xương, từ đótủy xương tại quốc gia này, với một tỉ lệ cung cấp thông tin một cách toàn diện vềđáng kể ở người cao tuổi. đánh giá chi phí-hiệu quả và lựa chọn thuốc Các phương pháp điều trị bệnh liên quan tối ưu trong điều trị bệnh đa u tủy xương tại ...