Chi phí hiệu quả của thuốc hiếm trong điều trị bệnh Hemophilia A: Nghiên cứu tổng quan hệ thống

Bài viết Chi phí hiệu quả của thuốc hiếm trong điều trị bệnh Hemophilia A: Nghiên cứu tổng quan hệ thống được thực hiện nhằm tổng hợp các công bố có kết quả đánh giá chi phí-hiệu quả liên quan đến các thuốc hiếm sử dụng trong điều trị Hemophilia A, từ đó cung cấp thông tin một cách toàn diện về đánh giá chi phí-hiệu quả và lựa chọn thuốc tối ưu trong điều trị bệnh.
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Chi phí hiệu quả của thuốc hiếm trong điều trị bệnh Hemophilia A: Nghiên cứu tổng quan hệ thống TẠP CHÍ Y DƯỢC HỌC CẦN THƠ – SỐ 46/2022 CHI PHÍ-HIỆU QUẢ CỦA THUỐC HIẾM TRONG ĐIỀU TRỊ BỆNH HEMOPHILIA A: NGHIÊN CỨU TỔNG QUAN HỆ THỐNG Hoàng Thy Nhạc Vũ¹*, Phạm Thu Thủy¹, Trần Thị Điền Linh¹, Huỳnh Thị Phương Duyên² 1. Đại học Y Dược Thành phố Hồ Chí Minh 2. Sở Y tế Lâm Đồng *Email: hoangthynhacvu@ump.edu.vnTÓM TẮT Đặt vấn đề: Bệnh Hemophilia A (bệnh máu khó đông) là một bệnh di truyền hiếm gặp, xảy rakhi thiếu hụt hay bất thường yếu tố đông máu VIII gây nên tình trạng xuất huyết thường xuyên. Mụctiêu nghiên cứu: Nghiên cứu được thực hiện nhằm tổng hợp các công bố có kết quả đánh giá chiphí-hiệu quả liên quan đến các thuốc hiếm sử dụng trong điều trị Hemophilia A, từ đó cung cấpthông tin một cách toàn diện về đánh giá chi phí-hiệu quả và lựa chọn thuốc tối ưu trong điều trịbệnh. Đối tượng và phương pháp nghiên cứu: Trên cơ sở dữ liệu PubMed (Nation Center forBiotechnology Information - NCBI) và SpringerLink, thông tin về phân tích chi phí-hiệu quả củacác thuốc điều trị Hemophilia A trong Danh mục Thuốc hiếm của Việt Nam sẽ được tìm kiếm. Kếtquả tìm kiếm sẽ được chọn lọc, và tiến hành tổng quan hệ thống theo chi phí, hiệu quả, ngưỡng sẵnsàng chi trả, chỉ số chi phí-hiệu quả tăng thêm của thuốc hiếm trong điều trị Hemophilia A. Kếtquả: Trong giai đoạn 2016-2021, có 4 thuốc điều trị Hemophilia A trong Danh mục Thuốc hiếmcủa Việt Nam đã có các nghiên cứu đánh giá về chi phí-hiệu quả, bao gồm: Emicizumab;Recombinant Factor VII activated (rFVIIa); Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein (rFVIIIFc)và Damoctocog alfa pegol. Emicizumab và rFVIIIFc là hai thuốc hiếm có nhiều nghiên cứu ghinhận là lựa chọn đạt chi phí-hiệu quả so với thuốc được so sánh. Kết luận: Chi phí điều trịHemophilia A bằng thuốc hiếm khá cao, người bệnh cần được hỗ trợ tài chính để tăng khả năngtiếp cận các thuốc hiếm trong điều trị Hemophilia A. Từ khóa: Hemophilia A, chi phí-hiệu quả, thuốc hiếm, tổng quan hệ thống.ABSTRACTCOST-EFFECTIVENESS OF ORPHAN DRUGS IN THE TREATMENT OF HEMOPHILIA A: A SYSTEMATIC REVIEW Hoang Thy Nhac Vu¹*, Pham Thu Thuy¹, Tran Thi Dien Linh¹, Huynh Thi Phuong Duyen² 1. University of Medicine and Pharmacy at Ho Chi Minh City 2. Department of Health of Lam Dong Province Background: Hemophilia A is a rare genetic disease caused by a deficiency or abnormality inclotting factor VIII (FVIII). Objectives: A systematic review of the cost-effectiveness studiesperformed on orphan drugs to treat Hemophilia A was conducted for the purposes of gainingcomprehensive information about cost-effectiveness analysis and optimal selection on drugs fordisease treatment. Materials and methods: Data were obtained from PubMed (National Center forBiotechnology Information - NCBI) and SpringerLink databases on cost-effectiveness analysis ofHemophilia A drugs in Vietnams Orphan Drug List. Cost, effectiveness, willingness-to-paythresholds, and incremental cost-effectiveness ratios of orphan drugs were evaluated in thissystematic review. Results: In the period 2016-2021, there were 4 drugs to treat Hemophilia A inVietnams Orphan Drugs List, which were assessed on cost-effectiveness, including: Emicizumab;Recombinant Factor VII activated (rFVIIa); Recombinant Factor VIII Fc Fusion Protein (rFVIIIFc)and Damoctocog alfa pegol. In the majority of studies included in this systematic review,Emicizumab and rFVIIIFc were found to be cost-effective when analyzed along with their 126 TẠP CHÍ Y DƯỢC HỌC CẦN THƠ – SỐ 46/2022comparators. Conculsions: Treatment of Hemophilia A with orphan drugs was significantlyexpensive. Financial policies should be considered for patients to access orphan drugs for thetreatment of Hemophilia A. Keywords: Hemophilia A, cost-effectiveness, orphan drugs, systematic review.I. ĐẶT VẤN ĐỀ Bệnh Hemophilia A (HA), hay còn gọi là bệnh máu khó đông, là một bệnh di truyềnhiếm gặp, do thiếu hụt hay bất thường yếu tố đông máu VIII (FVIII). Đây là một căn bệnhdi truyền lặn liên quan đến giới tính, gen bệnh nằm trên nhiễm sắc thể X. Người bệnh HAbị khiếm khuyết gen tổng hợp yếu tố VIII nên nồng độ hoạt tính yếu tố VIII trong máu giảm,vì vậy họ có thời gian đông máu kéo dài, nguy cơ chảy máu gia tăng, dẫn đến tình trạngxuất huyết thường xuyên. Triệu chứng điển hình của người bệnh HA là tình trạng xuất huyết ...