Chữa trị thiếu máu bằng liệu pháp gen

Báo cáo của nhóm các nhà khoa học quốc tế cho thấy đã bước đầu thí nghiệm thành công liệu pháp gen đối với một bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu Địa Trung Hải. Bệnh nhân này mắc bệnh thiếu máu Địa Trung Hải loại β, ngay từ lúc ba tuổi đã phải thực hiện biện pháp truyền máu, thời kỳ bệnh nặng mỗi tháng phải truyền máu một lần.
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Chữa trị thiếu máu bằng liệu pháp gen Chữa trị thiếu máubằng liệu pháp genBáo cáo của nhóm các nhà khoahọc quốc tế cho thấy đã bước đầuthí nghiệm thành công liệu phápgen đối với một bệnh nhân mắcbệnh thiếu máu Địa Trung Hải.Bệnh nhân này mắc bệnh thiếumáu Địa Trung Hải loại β, ngaytừ lúc ba tuổi đã phải thực hiệnbiện pháp truyền máu, thời kỳbệnh nặng mỗi tháng phải truyềnmáu một lần. Cách đây ba năm,khi 18 tuổi, bệnh nhân này đã bắtđầu được tiếp nhận liệu phápgen.Bệnh thiếu máu Địa Trung Hảido sự thiếu hụt gen gây ra, bảnthân người bệnh không thể sảnsinh tế bào hồng cầu bìnhthường, do đó cần phải truyềnmáu để duy trì chức năng nuôidưỡng của máu.Trong quá trình thí nghiệm liệupháp gen, trước tiên các nhà khoahọc đã nuôi cấy tế bào máu baogồm cả tế bào hồng cầu, bằngcách lợi dụng tế bào gốc tạo máuở tủy của bệnh nhân. Sau đódùng virus làm vật truyền tải đểđưa gen hoàn chỉnh vào trong tếbào máu và tiếp tục dùng biệnpháp hóa học để loại bỏ tế bào dưthừa, chỉ để lại tế bào hồng cầu.Cuối cùng thực hiện cấy tế bàohồng cầu vào trong cơ thể bệnhnhân.Kết quả cho thấy khả năng sảnsinh tế bào hồng cầu bình thườngcủa bệnh nhân đã dần dần tănglên. Sau một năm tiếp nhận liệupháp gen, bệnh nhân đã khôngcần phải truyền máu.Thành công bước đầu của thínghiệm trên đã mở ra triển vọnglớn cho công tác điều trị liệupháp gen đối với bệnh thiếu máuĐịa Trung Hải, đồng thời manglại hy vọng cho nhiều bệnh nhânmắc các căn bệnh về máu./.