Đặc điểm lâm sàng, sinh học và đánh giá sơ bộ hiệu quả điều trị bạch cầu cấp tiền tủy bào ở T

Bài viết mô tả đặc điểm lâm sàng, sinh học, hiệu quả điều trị bạch cầu cấp tiền tủy bào ở trẻ em. Đối tượng: Tất cả bệnh nhi
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Đặc điểm lâm sàng, sinh học và đánh giá sơ bộ hiệu quả điều trị bạch cầu cấp tiền tủy bào ở T KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC - TRUYỀN MÁU ĐẶC ĐIỂM LÂM SÀNG, SINH HỌC VÀ ĐÁNH GIÁ SƠ BỘ HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ BẠCH CẦU CẤP TIỀN TỦY BÀO Ở TRẺ EM TẠI BỆNH VIỆN TRUYỀN MÁU – HUYẾT HỌC Phan Trúc1,2,3, Huỳnh Nghĩa1,2TÓM TẮT 18 tương quan chặt với sống còn. Về điều trị: Tất cả Mục tiêu: Mô tả đặc điểm lâm sàng, sinh bệnh nhân hoàn tất phác đồ tấn công đều đạthọc, hiệu quả điều trị bạch cầu cấp tiền tuỷ bào ở hCR. Sau củng cố, 95,6% bệnh nhi đạt mCR vàtrẻ em. Đối tượng: Tất cả bệnh nhi Y HỌC VIỆT NAM TẬP 496 - THÁNG 11 - SỐ ĐẶC BIỆT - 2020 Results: Thirty one patients were included in Key words: Acute promyelocytic leukemia,the study. The median age is 7 years, APL, children, pediatric, ATRA.male/female ratio of 1.82/1. Anemia,hemorrhage, hepatomegaly are the prominent I. ĐẶT VẤN ĐỀclinical symptoms at admission. Low Dù chỉ khoảng một vài nghìn người đượchemoglobin and thrombocytopenia are observed chẩn đoán bạch cầu cấp tiền tủy bào (acutein all pediatric patients with various severity. promyelocytic leukemia – APL) mỗi năm38.7% of those had leukocytosis at presentation trên toàn thế giới, nhưng bệnh lý hiếm gặpcorresponding to the high-risk subgroup. The này lại trở thành hình mẫu trong tất cả lĩnhaverage WBC level of APL in children was vực của y học [7].significantly higher than that of adults. Only 16%of patients are at low-risk. 64.5% of those had Với việc khám phá ra bất thường diabnormal coagulation test, mainly mild truyền trong APL kinh điển là chuyển vịprolongation of PT. Increased D-Dimer in all giữa nhiễm sắc thể (NST) số 15 và 17pediatric patients. Atypial variants are elevated in (t(15;17)(q22;q21)), hệ quả đưa đến hìnhpediatric APL, morpholgy and thành protein tổ hợp (fusion protein) bấtimmunophenotyping are not sensitive enough to thường PML/RARα, một loại thụ thể củadetect all cases. Cytogenetics and molecular retinoid acid nhưng đáp ứng kém với liềuassays remain critical in the diagnosis. sinh lý thông thường, dẫn tới ngưng biệt hóaBreakpoint of bcr3 accounts for 22.6%; together cũng như tăng sinh tế bào và đề kháng vớiwith high leukocytes, is strongly correlated with chết tế bào theo chương trình [7].survival. Regarding treatment: All patients who Đột phá đến từ sự quan sát khả năng tếcompleted the induction regimen achieved hCR. bào biệt hoá dưới tác dụng của 13-cis-After consolidation, 95.6% of pediatric patients retinoid acid ở cả in vitro và in vivo tại cácachieved the mCR and this rate was 94.7% after nước phương tây. Tuy nhiên, thành công thậtmaintenance. Early death (16.1%) was the maincause of treatment failure. 6.5% of children sự đến từ Trung Quốc, bắt nguồn từ triết đạorelapsed after a mean follow-up of 42.7 months. nổi tiếng của Kung fu, các bác sĩ tại bệnh5 year-OS and DFS are 83.9% and 70.1% viện Thượng Hải đã ứng dụng ATRA (mộtrespectively. Severe complications are only đồng phân của 13-cis-retinoid acid) với kếtencountered in the induction phase. Infections quả ngoạn mục trong điều trị bệnh lý này,and elevated liver enzymes remain common in chính thức được lưu hành vào 1985 [10].all periods. The pseudotumor cerebri syndrome Cuối cùng là việc khám phá ra vai trò củaremains high (12.9%) and has not been Arsenic Trioxide (As2O3, ATO) – một loạinoticeable in clinical practice. độc chất có từ thời Hippocrates, với những Conclusions: Pediatric APL is a distinct đặc tính ưu việt hơn như tiêu diệt được tếentity with many different clinical and biological bào gốc ung thư [3], đi qua được hàng ràocharacteristics from adults, with a tendency to máu não [5], và vì vậy hiếm khi xảy ra đềhave a worse prognosis. However, the efficacy of kháng với thuốc. Kỷ nguyên mới ATRAATRA-Anthracycline regiment is still very phối hợp ATO có thể sẽ đặt dấu chấm hếtpositive, although assessment of the long-termeffects of therapy remains unclear and premature của hoá trị trong điều trị bệnh lý ung thư này.death is a challenge. Ở trẻ em, APL là thể bệnh hiếm gặp. Nhiều nghiên cứu đã cho thấy APL ở trẻ em 363 KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC - TRUYỀN MÁUcó sự biến động rõ rệt giữa các chủng tộc [9]. Truyền máu – Huyết được chẩn đoán bạchVề lâm sàng và sinh học, APL trẻ em cũng cầu cấp tiền tủy bào trong khoảng thời gianmang những đặc điểm có tiên lượng xấu hơn 05/2010 đến 05/2020.như số lượng bạch cầu cao lúc chẩn đoán, Tiêu chuẩn chọn mẫu: Thỏa mãn tất cảbiến thể vi hạt của tế bào blast trên hình thái tiêu chuẩn sauvà ưu thế kiểu bản gãy bcr2, bcr3 của - Bệnh nhi < 16 tuổi. ...