Đánh giá bước đầu hiệu quả điều trị thải sắt bằng deferasirox trên bệnh nhân thalassemia phụ thuộc truyền máu tại Bệnh viện Truyền máu - Huyết học

Mục tiêu nghiên cứu nhằm đánh giá hiệu quả điều trị thải sắt bằng deferasirox trên bệnh nhân thalassemia phụ thuộc truyền máuNghiên cứu tiến hành trên bệnh nhân thalassemia phụ thuộc truyền máu có quá tải sắt điều trị tại bệnh viện Truyền máu - Huyết học từ tháng 8/2013 đến tháng 12/2014
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Đánh giá bước đầu hiệu quả điều trị thải sắt bằng deferasirox trên bệnh nhân thalassemia phụ thuộc truyền máu tại Bệnh viện Truyền máu - Huyết họcNghiên cứu Y họcY Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 19 * Số 4 * 2015ĐÁNH GIÁ BƯỚC ĐẦU HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ THẢI SẮTBẰNG DEFERASIROX TRÊN BỆNH NHÂN THALASSEMIAPHỤ THUỘC TRUYỀN MÁU TẠI BỆNH VIỆN TRUYỀN MÁU- HUYẾT HỌCNguyễn Thị Hồng Hoa*, Võ Thị Kim Hoa**TÓM TẮTMục tiêu: Đánh giá hiệu quả điều trị thải sắt bằng Deferasirox trên bệnh nhân thalassemia phụ thuộc truyền máuĐối tượng và phương pháp nghiên cứu: Thử nghiệm lâm sàng không nhóm chứng, tiền cứu trên bệnhnhân thalassemia phụ thuộc truyền máu có quá tải sắt điều trị tại bệnh viện Truyền máu - Huyết học từ tháng8/2013 đến tháng 12/2014Kết quả: Có 29/33 bệnh nhân hoàn tất 1 năm điều trị. Mức LIC lúc đầu là 21,5 ± 8,6 mg/gdw và ferritinhuyết thanh là 2926 ± 1610 ng/ml. Sau 1 năm điều trị Deferasirox, tỷ lệ thành công là 89,7%; LIC trung bìnhgiảm -10,2 ± 6,3 mg/gdw (p < 0,0001) và ferritin huyết thanh trung bình giảm -485 ± 1102 ng/ml (p = 0,02). Hầuhết (93,7%) đều tăng liều, liều DFX khi kết thúc nghiên cứu (31,7 ± 5 mg/kg/ngày) cao hơn so với khi bắt đầunghiên cứu (20,9 ± 1,9 mg/kg/ngày). Có 51,5% bệnh nhân ghi nhận có biến cố bất lợi. Các biến cố bất lợi phổ biếnthường gặp nhất là tăng creatinin và tăng men gan thoáng qua, đau bụng.Kết luận: Deferasirox hiệu quả trong việc thải sắt trên bệnh nhân thalassemia phụ thuộc truyền máu có quátải sắt mức độ nặng, thể hiện qua giảm ferritin huyết thanh và LIC. Deferasirox nhìn chung được dung nạp tốtmà không có biến cố bất lợi nào mới so với các nghiên cứu đã được công bố.Từ khóa: thải sắt, Deferasirox, thalassemia phụ thuộc truyền máu, quá tải sắtABSTRACTEFFICACY OF DEFERASIROX ON TRANSFUSION DEPENDENT THALASSEMIA AT BLOODTRANSFUSION AND HEMATOLOGY HOSPITALNguyen Thi Hong Hoa, Vo Thi Kim Hoa* Y Hoc TP. Ho Chi Minh * Supplement of Vol. 19 - No 4 - 2015: 96 - 103Objective: Evaluate the efficacy of Deferasirox on transfusion dependent thalassemia patientsMethods: The prospective clinical 1-year study on transfusion dependent thalassemia patients at Bloodtransfusion and hematology from Aug 2013 to Dec 2014.Results: 29/33 enrolled patients completed 1- year treatment. Mean baseline LIC was 21.5 ± 8.6 mg/gdw andmean serum ferritin was 2926 ± 1610 ng/ml. After 1 yr’s Deferasirox treatment, the treatment success rate was89.7%; a mean reduction in LIC of -10.2 ± 6.3 mg/gdw (p < 0.0001) and a mean reduction in serum ferritin of 485 ± 1102 ng/ml (p = 0.02). Most patients (93.7%) underwent dose increases, the dose at the end (31.7 ± 5mg/kg/d) was higher than the dose at baseline (20.9 ± 1.9 mg/kg/d). Adverse events were reported by 51.5%patients overall. The most common drug- related adverse events were temporarily increased serum creatinine andalanine aminotransferase/aspartate aminotransferase, abdominal pain.* Bệnh viện Truyền máu – Huyết học TP. Hồ Chí Minh** Trường Đại học y khoa Phạm Ngọc ThạchTác giả liên lạc: BS. Nguyễn Thị Hồng Hoa ĐT: 090318750196Email: bshonghoa@yahoo.com.vnChuyên Đề Truyền Máu – Huyết HọcY Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 19 * Số 4 * 2015Nghiên cứu Y họcConclusion: Deferasirox is effective in the removal of liver iron in the heavily iron- overload patients withtransfusion dependent thalassemia, by reduction in LIC and serum ferritin. Deferasirox was well tolerated with nonew adverse events in the previous studies.Keywords: Iron chelation, Deferasirox, transfusion dependent thalassemia, iron overloadĐẶT VẤN ĐỀThalassemia là bệnh lý thiếu máu tán huyếtdi truyền phổ biến nhất trên thế giới. Để kéo dàithời gian sống, bệnh nhân cần phải được truyềnmáu định kỳ. Sắt dư thừa do máu truyền vào sẽlắng đọng tại các cơ quan như tim, gan, tuyếnnội tiết…làm suy yếu các cơ quan này và lànguyên nhân chính có thể làm bệnh nhânthalassemia tử vong, nhất là khi sắt lắng đọng ởtim(1). Deferasirox (DFX) là thuốc thải sắt dạnguống mới nhất được dùng khoảng 10 năm gầnđây. Thuốc được khẳng định là hiệu quả trongthải sắt quá tải ở tim và gan(13).DFX được phép sử dụng tại Việt Nam từgiữa năm 2013 và đến nay chưa có nghiên cứunào về DFX được công bố. Tại Bệnh việnTruyền máu- Huyết học, DFX được dùng chobệnh nhân thalassemia quá tải sắt đầu tiên vàotháng 5/2013. Nghiên cứu này được tiến hànhnhằm đánh giá hiệu quả thải sắt cũng như độan toàn của DFX trên bệnh nhân thalassemiaphụ thuộc truyền máu.ĐỐI TƯỢNG-PHƯƠNGPHÁP NGHIÊNCỨUĐối tượng nghiên cứuhạn trên bình thường; Test HIV dương tính; mắcbệnh viêm gan B hay C tiến triển đang điều trịđặc hiệu, bệnh cơ tim, bệnh tâm thần, bệnh nhânlà nữ có thai hay đang cho con bú hay bệnh nhânđang sử dụng những thuốc nghiên cứu khác- Thiết kế nghiên cứu: Đây là thử nghiệmlâm sàng không nhóm chứng, tiền cứu.Tất cả bệnh nhân đủ tiêu chuẩn vào nghiêncứu sẽ được ngưng thuốc thải sắt khác trước đó1 ngày trước khi dùng ...