Đáp ứng di truyền học phân tử sâu trên người bệnh bạch cầu mạn dòng tủy kháng hoặc không dung nạp Imatinib được điều trị Nilotinib

Bài viết trình bày Imatinib mesylate (IM) là thuốc ức chế tyrosin kinase (tyrosine kinase inhibitors-TKIs) thế hệ đầu tiên đã chứng minh được hiệu quả điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT). Tuy nhiên, khoảng 27% người bệnh (NB) đã xuất hiện đề kháng với IM sau một thời gian sử dụng. Tỷ lệ NB không dung nạp IM phải ngưng thuốc mặc dù có thấp hơn nhưng cũng gây một khó khăn không nhỏ trong quá trình điều trị.
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Đáp ứng di truyền học phân tử sâu trên người bệnh bạch cầu mạn dòng tủy kháng hoặc không dung nạp Imatinib được điều trị Nilotinib T¹P CHÝ Y häc viÖt nam tẬP 544 - th¸ng 11 - QuyỂN 2 - sè ĐẶC BIỆT - 2024 ĐÁP ỨNG DI TRUYỀN HỌC PHÂN TỬ SÂU TRÊN NGƯỜI BỆNHBẠCH CẦU MẠN DÒNG TỦY KHÁNG HOẶC KHÔNG DUNG NẠP IMATINIB ĐƯỢC ĐIỀU TRỊ NILOTINIB Nguyễn Thị Kim Ngân1TÓM TẮT 41 có vai trò quan trọng liên quan đến lui bệnh Imatinib mesylate (IM) là thuốc ức chế không cần điều trị (treatment-free remission -tyrosin kinase (tyrosine kinase inhibitors-TKIs) TFR), thời gian sống toàn bộ (overall survival-thế hệ đầu tiên đã chứng minh được hiệu quả OS), sống thêm không tiến triển (progression-điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT). free survival-PFS), sống thêm không biến cốTuy nhiên, khoảng 27% người bệnh (NB) đã xuất (event-free survival-EFS)hiện đề kháng với IM sau một thời gian sử dụng. Từ khoá: Bạch cầu mạn dòng tủy, thuốc ứcTỷ lệ NB không dung nạp IM phải ngưng thuốc chế tyrosin kinase, đáp ứng di truyền học phân tửmặc dù có thấp hơn nhưng cũng gây một khó sâu, lui bệnh không cần điều trị, thời gian sốngkhăn không nhỏ trong quá trình điều trị. Những toàn bộ, sống thêm không tiến triển, sống thêmNB đề kháng hay không dung nạp này có rất không biến cố.nhiều nguy cơ tiến triển sang những giai đoạnsau nặng nề và khó kiểm soát hơn 1 . SUMMARY Hướng dẫn của Mạng lưới bệnh bạch cầu DEEP MOLECULAR RESPONSE INChâu Âu (The European LeukemiaNet-ELN) đã PATIENTS WITH CHRONICkhuyến cáo ưu tiên chuyển sang TKIs thế hệ 2 ở MYELOID LEUKEMIA RESISTANTNB đã kháng hoặc không dung nạp với IM càng OR INTOLERANT TO IMATINIBsớm càng tốt nhằm kiểm soát tình trạng bệnh. Sự TREATED NILOTINIBlựa chọn TKIs nào còn phụ thuộc vào sự hiện Imatinib mesylate (IM) is a first tyrosinediện của đột biến kháng thuốc2 . Nilotinib là TKIs kinase inhibitors (TKIs) that has proven itsthế hệ 2 được FDA chấp thuận điều trị bước 2 effectiveness in treatment chronic myeloidcho NB kháng hoặc không dung nạp IM. Các leukemia (CML). However, about 27% ofnghiên cứu trên thế giới cho thấy nhiều kết quả patients developed resistance to IM after a periodkhả quan khi chuyển điều trị Nilotinib trên nhóm of use. The patients who intolerance to IM andNB này. Đánh giá đáp ứng di truyền học phân tử has to stop treatment, although lower, still causes(DTHPT) sâu (deep molecular response-DMR) a significant difficulty in the treatment process. These resistant or intolerant patients have a high1 risk of progressing to later stages that are more Bệnh viện Truyền Máu Huyết Học severe and difficult to control.Chịu trách nhiệm chính: Nguyễn Thị Kim Ngân European Leukemia Network (ELN)SĐT: 0768655607 guidelines have recommended prioritizingEmail: dr.kimngan@gmail.com switching to 2nd TKIs in patients resistant orNgày nhận bài: 30/7/2024 intolerant to IM as early as possible to controlNgày phản biện khoa học: 01/8/2024 medical condition. The choice of TKIs dependsNgày duyệt bài: 04/9/2024 349 KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC - TRUYỀN MÁUgreatly on the presence of drug resistance quả khả quan về tỷ lệ đạt đáp ứng về huyếtmutations. Nilotinib is a 2nd TKIs approved by học, di truyền tế bào hoàn toàn, di truyền họcthe FDA for second-line treatment of patients phân tử (DTHPT) khi chuyển điều trịresistant to or intolerant to IM. Studies around Nilotinib trên nhóm NB kháng hoặc khôngthe world show many positive results when dung nạp với IM. Đánh giá đáp ứng DTHPTswitching nilotinib treatment on this patient sâu (DMR) có vai trò quan trọng liên quangroup. Evaluation of deep molecular response đến lui bệnh không cần điều trị (TFR), thời(DMR) has important role in relation to gian sống toàn bộ (OS), sống thêm khôngtreatment-free remission (TFR), overall survival tiến triển (PFS), sống thêm không biến cố(OS), progression-free survival (PFS), and event- (EFS).free survival (EFS). Keywords: Chronic myeloid leukemia, II. NỘI DUNGtyrosine kinase inhibitors, deep molecular Định nghĩa bệnh BCMDTresponse, treatment-free remission, overall BCMDT là một bệnh lý máu ác tính nằmsurvival, progression-free survival, event-free trong những rối loạn tăng sinh tủy mạn tính –survival. một bệnh lý của tế bào gốc tạo máu - cùng với các bệnh tăng tiểu cầu nguyên phát, đaI. ĐẶT VẤN ĐỀ hồng cầu và xơ tủy nguyên phát. Bệnh biểu Bệnh bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT) hiện bởi sự gia tăng quá mức dòng bạch cầulà một rối loạn tăng sinh tủy mạn tính do bất hạt đã biệt hóa nhiều trong tủy xương vàthường về tế bào gốc tạo máu. Bệnh đặc được phóng thích vào máu ngoại biên. Bệnhtrưng bởi sự hiện diện của nhiễm sắc thể gây ra sự gia tăng số lượng bạch cầu hạtPhiladelphia (NST Ph), do sự chuyển đoạn ...