Hiệu quả điều trị bệnh suy tuỷ xương ở trẻ em tại Bệnh viện Truyền máu Huyết học từ 2012 – 2022

Bài viết đánh giá hiệu quả điều trị bệnh suy tủy xương ở trẻ em tại Bệnh viện Truyền máu Huyết học (BV.TMHH) từ 2012 - 2020. Phương pháp nghiên cứu: Mô tả hàng loạt ca, hồi cứu. Đối tượng nghiên cứu: 111 bệnh nhi chẩn đoán suy tủy xương được điều trị bằng ức chế miễn dịch (ƯCMD) và ghép tế bào gốc (TBG) tại BV.TMHH từ 2012-2020.
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Hiệu quả điều trị bệnh suy tuỷ xương ở trẻ em tại Bệnh viện Truyền máu Huyết học từ 2012 – 2022 KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC - TRUYỀN MÁU HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ BỆNH SUY TUỶ XƯƠNG Ở TRẺ EM TẠI BỆNH VIỆN TRUYỀN MÁU HUYẾT HỌC TỪ 2012 – 2022 Huỳnh Mỹ Trân1 , Cai Thị Thu Ngân1 ,Võ Thị Thanh Trúc1 , Hồ Châu Minh Thư 1 , Võ Thị Kim Hoa2TÓM TẮT 71 trên nhóm bệnh nhi suy tuỷ, do cải thiện trên cả Mục tiêu: Đánh giá hiệu quả điều trị bệnh tình trạng đáp ứng, OS và EFS. Bên cạnh đó, đốisuy tủy xương ở trẻ em tại Bệnh viện Truyền với bệnh nhi không có người cho phù hợp haymáu Huyết học (BV.TMHH) từ 2012 - 2020. không có đủ điều kiện về kinh tế thì liệu phápPhương pháp nghiên cứu: Mô tả hàng loạt ca, ƯCMD cũng là một sự lựa chọn hiệu quả.hồi cứu. Đối tượng nghiên cứu: 111 bệnh nhi Từ khoá: Suy tuỷ xương vô căn, ghép tế bàochẩn đoán suy tủy xương được điều trị bằng ức tạo máu, ức chế miễn dịch.chế miễn dịch (ƯCMD) và ghép tế bào gốc(TBG) tại BV.TMHH từ 2012-2020. Kết quả: SUMMARYQua nghiên cứu 111 bệnh nhi (BN) suy tuỷ ghi THE EFFECTIVENESS IN THEnhận tỉ lệ BN suy tuỷ độ trung bình phụ thuộc TREATMENT OF APLASTIC ANEMIAtruyền máu là 16,2%, nặng là 48,6% và rất nặng IN CHILDREN AT THE BLOODlà 35,2%. Nhóm điều trị với phác đồ ƯCMD có TRANSFUSION HAEMATOLOGYtỉ lệ đáp ứng chung là 70,9%. Phân loại mức độ HOSPITAL FROM 2012 – 2022suy tuỷ không ảnh hưởng đến tỉ lệ đáp ứng. Tỉ lệ Aims: The primary purpose of this study istái phát, tử vong và chuyển clone loạn sinh tủy to evaluate the treatment effectiveness of aplastic(MDS) lần lượt là 9,1%; 14,0% và 2,2%. Tỉ lệ anemia (AA) in children. Methods: Asống còn toàn bộ (OS) và tỉ lệ sống không biến retrospective case series study. Results: Amongcố (EFS) tại thời điểm 5 năm lần lượt là 82,2% 111 pediatric patients, aplastic anemia severityvà 64,5%. Nhóm điều trị với phác đồ dị ghép was categorized as moderate in around 16.2% ofTBG ghi nhận 100% BN đạt đáp ứng hoàn toàn patients, severe in 48.6%, and very severe in(CR). Không ghi nhận trường hợp nào tái phát 35.2%. In the group treated withhoặc tử vong. Tỉ lệ OS và EFS tại thời điểm 5 immunosuppressive therapy (IST), the overallnăm lần lượt là 100% và 93,1%. Kết luận: Ghép response rate was 70.9%. The severity of AA didTBG là phương pháp điều trị ưu tiên hàng đầu not affect the response rate. The rates of relapse, death, and progression to myelodysplastic syndrome (MDS) clone were 9.1%, 14.0%, and1 Bệnh viện Truyền máu Huyết học 2.2%, respectively. The overall survival (OS) and2 Đại học Y khoa Phạm Ngọc Thạch event-free survival (EFS) rates at 5 years wereChịu trách nhiệm chính: Huỳnh Mỹ Trân 82.2% and 64.5%. In the group treated withSĐT: 0932660142 allogeneic stem cell transplantation (SCT), 100%Email: huynhmytran96@gmail.com of patients achieved complete remission (CR).Ngày nhận bài: 30/7/2024 There were no cases of relapse or death. The OSNgày phản biện khoa học: 01/8/2024 and EFS rates at 5 years were 100% and 93.1%,Ngày duyệt bài: 28/9/2024616 T¹P CHÝ Y häc viÖt nam tẬP 544 - th¸ng 11 - QuyỂN 2 - sè ĐẶC BIỆT - 2024respectively. Conclusions: Allogeneic Từ những năm 2000, BV.TMHH đã áphematopoietic SCT remains the preferred dụng liệu pháp ƯCMD hay dị ghép TBG đểtreatment option for pediatric AA due to the điều trị cho các BN chẩn đoán suy tuỷ xươngimprovement of response rate, OS, and EFS. vô căn. Bệnh viện đã có nhiều công trìnhHowever, for patients without a suitable donor or nghiên cứu về hiệu quả điều trị suy tủy bằngwho lack the financial means, IST remains an cả hai phương pháp trên ở tất cả các nhómeffective alternative therapy. tuổi. Tuy nhiên đến nay vẫn chưa có nghiên Keywords: Aplastic anemia, allogeneic cứu riêng lẻ nào về hiệu quả điều trị suy tủyhematopoietic stem cell transplantation, xương trên đối tượng bệnh nhi. Chính vì thế,immunosuppressive therapy. chúng tôi thực hiện đề tài này.I. ĐẶT VẤN ĐỀ II. ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU Suy tủy xương là một rối loạn được đặc Thiết kế nghiên cứu: Nghiên cứu hồitrưng bởi tình trạng ức chế chức năng tủy cứu, mô tả loạt ca.xương gây ra giảm ba dòng tế bào máu tiến Đối tượng nghiên cứu: Tất cả bệnh nhitriển 7 . Bệnh lý hiếm gặp ở trẻ em, tỉ lệ mắccao hơn, gấp 2 - 3 lần ở Châu Á so với ở Bắc mới được chẩn đoán suy tủy xương vô cănMỹ và Châu Âu 6,11,13 . Hai phương pháp điều được điều trị bằng dị ghép TBG hoặc liệu pháp ƯCMD tại BV.TMHH từ 01/2012 đếntrị bệnh suy tủy xương vô căn được sử dụng 12/2022.nhiều nhất hiện nay là liệu pháp ƯCMD và Tiêu chuẩn chọn mẫu:dị ghép TBG đồng loài. Nghiên cứu của • Bệnh nhi dưới 16 tuổi được ch ...