Hiệu quả thải sắt đường uống của deferiprone trong bệnh thalassemia tại Bệnh viện Nhi Đồng 2

Nghiên cứu được tiến hành với mục tiêu nhằm đánh giá hiệu quả giảm ferritin máu cũng như tác dụng phụ của thuốc thải sắt đường uống deferiprone trên bệnh nhi thalassemia ứ sắt. Mời các bạn cùng tham khảo bài viết để nắm rõ nội dung chi tiết của đề tài nghiên cứu này.
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Hiệu quả thải sắt đường uống của deferiprone trong bệnh thalassemia tại Bệnh viện Nhi Đồng 2Y Học TP. Hồ Chí Minh * Tập 15 * Phụ bản của Số 4 * 2011Nghiên cứu Y họcHIỆU QUẢ THẢI SẮT ĐƯỜNG UỐNG CỦA DEFERIPRONETRONG BỆNH THALASSEMIA TẠI BỆNH VIỆN NHI ĐỒNG 2Nguyễn Thị Mai Lan*TÓM TẮTMục tiêu: Đánh giá hiệu quả giảm ferritin máu cũng như tác dụng phụ của thuốc thải sắt đường uốngdeferiprone trên bệnh nhi Thalassemia ứ sắt.Phương pháp: Thiết kế nghiên cứu mô tả, tiền cứu. Chúng tôi tiến hành nghiên cứu trên những bệnhnhân được chẩn đoán Thalassemia có ferritin máu > 1000 ng/ml nhập viện vào bệnh viện Nhi Đồng 2 từ tháng 3năm 2010 đến tháng 7 năm 2011, được sử dụng Deferiprone 75 mg/kg/ngày. Những bệnh nhân này được thămkhám lâm sàng, đánh giá tác dụng phụ của thuốc, số lượng máu truyền và thời gian lưu trữ bịch máu trước khitruyền, kiểm tra huyết đồ mỗi tháng, đo ferritin máu và chức năng gan trước điều trị và mỗi 3 tháng trong suốtthời gian nghiên cứu.Kết quả: Có 32 trường hợp Thalassemia nghiên cứu với tuổi trung bình 62,5 ± 25 tháng (từ 24 - 120tháng). Thời gian theo dõi từ 3 tháng đến 15 tháng. Nồng độ ferritin trung bình trước là 1741 ng/ml  580,5ng/ml và tại thời điểm kết thúc nghiên cứu là 1397 ng/ml  865 ng/ml (p = 0,032). Tỉ lệ bệnh nhân dùngDeferiprone có đáp ứng giảm ferritin máu là 75%, tỉ lệ bệnh nhân không đáp ứng (ferritin tiếp tục tăng) là 25%.Tỉ lệ bệnh nhân đạt được giảm trị số tuyệt đối ferritin máu < 1000 ng/ml là 46,88%. Tỉ lệ đáp ứng giảm trị sốtuyệt đối ferritin máu < 1000 ng/ml sau 3 tháng, 6 tháng, 9 tháng và 12 tháng lần lượt là 12,5%, 21,88%, 9,38%và 3,12%. Tác dụng phụ của thuốc gồm rối loạn tiêu hóa 9,4%, đau khớp 6,2%, giảm bạch cầu hạt 3,1%. Tỷ lệbệnh nhân không bị tác dụng phụ là 81,3%.Kết luận: Deferiprone có hiệu quả trong việc giảm ferritin máu ở bệnh nhân Thalassemia ứ sắt, truyền máuđịnh kỳ. Thuốc an toàn, ít tác dụng phụ và được dung nạp tốt.Từ khóa: Thalassemia (thiếu máu tán huyết di truyền), thuốc thải sắt đường uống, quá tải sắt.ABSTRACTEFFICACY OF ORAL DEFERIPRONE IN TREATMENT OF IRON OVERLOAD IN THALASSEMIAPATIENTS AT CHILDREN HOSPITAL N02Nguyen Thi Mai Lan * Y Hoc TP. Ho Chi Minh * Vol. 15 - Supplement of No 4 - 2011: 321 - 326Objective: To determine the efficacy and safety of oral deferiprone in treatment of iron overload in patientswith Thalassemia Major.Methods: Prospective case series study. This study was conducted in Children hospital No2 at Ho Chi MinhCity from March 2010 to July 2011. From the diagnosed cases of Thalassemia major only those who had serumFerritin levels more than 1000 ng/ml were enrolled, Deferiprone was given seven days a week at a dose of 75mg/kg/ day. The baseline physical and clinical examination findings, adverve affects, total blood count, timingblood reserve before transfusion, cell blood count every month, serum ferritin and liver function every threemonths.Results: Thirty two patients with mean age of 62.5 ± 25 months (range 24 - 120 months) were included inthe study. Follow up range was from 3 to 15 months. The mean Ferritin at the start of study was 1741  580.5*Bệnh viện Nhi Đồng 2Tác giả liên lạc: ThS. BS Nguyễn Thị Mai LanChuyên Đề Truyền Máu Huyết HọcĐT: 0933.777.722Email: mailan1978@gmail.com321Nghiên cứu Y họcY Học TP. Hồ Chí Minh * Tập 15 * Phụ bản của Số 4 * 2011ng/ml and at the end of study period was 1396.7  865 ng/ml (p = 0.032). Deferiprone was effective in loweringferritin in 75% patients. Ferritin dropped under 1000 ng/ml in 46.88% patients. Adverse events were joint painsin 6.2% patients, gastrointestinal symptoms in 9.4%, neutopenia in 3.1% and no adverse events in 81.3%patients.Conclusion: Deferiprone was well tolerated with few adverse effects and effective in lowering the patientsserum ferritin levelKeywords: Thalassemia, oral chelator, iron overloadTỔNG QUANThalassemia là bệnh lý thiếu máu tán huyếtdi truyền được mô tả lần đầu tiên bởi Bác sĩCooley vào năm 1925 với tên gọi bệnh thiếumáu Cooley, Thalassemia(5,9,4). Tên bệnh đượcgọi dựa theo chuỗi globin bị giảm, ví dụ: Giảmtổng hợp chuỗi gọi là Thalassemia. Gen tổnghợp chuỗi nằm trên nhiễm sắc thể 16 và gentổng hợp chuỗi nằm trên nhiễm sắc thể 11, khiđột biến những gen này gây giảm tổng chuỗiglobin tương ứng. Bệnh Thalassemialàm chohồng cầu kém bền vững, đời sống hồng cầungắn hơn bình thường, hồng cầu sẽ bị tiêu hủyở hệ thống võng nội mô gây tình trạng thiếumáu mạn tính.Thalassemia có nhiều dạng lâm sàng khácnhau, có thể nhẹ chỉ là dạng người mang độtbiến gen, không có biểu hiện lâm sàng hay thểnặng biểu hiện thiếu máu tán huyết mạn: daniêm nhạt, vàng da niêm, gan to, lách to, biếndạng xương… cần phải truyền máu định kỳ đểduy trì sự sống và phát triển. Truyền máu là mộttrong những phương pháp điều trị sống còn củabệnh nhân Thalassemia thể nặng, nhưng truyềnmáu lại là nguyên nhân hàng đầu gây ứ sắt.Lượng sắt dư thừa tích tụ ...