Liệu pháp gen trong điều trị ung thư

Gen là đơn vị sinh học cơ bản của di truyền, nó giúp xác định những đặc điểm dễ thấy trên cơ thể người như màu tóc, màu mắt cũng như những đặc điểm khó thấy hơn như khả năng chuyên chở oxy của máu.
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Liệu pháp gen trong điều trị ung thư Liệu pháp gen trong điềutrị ung thưGen là đơn vị sinh học cơ bản của di truyền, nó giúp xác định những đặcđiểm dễ thấy trên cơ thể người như màu tóc, màu mắt cũng như những đặcđiểm khó thấy hơn như khả năng chuyên chở oxy của máu. Những đặc điểmphức tạp, chẳng hạn như thể lực, có thể là kết quả của sự tương tác của nhiềuloại gen khác nhau cùng với tác động của môi trường.Gen nằm trong các nhiễm sắc thể bên trong tế bào và được tạo thành từ cácDNA (deoxyribonucleic acid) là một loại phân thử sinh học. Con người cókhoảng từ 30,000 đến 40,000 gen. Gen mang những thông tin cho phép cáctế bào sản xuất ra những loại protein đặc biệt, chẳng hạn như enzyme.Để tạo thành protein, đầu tiên các tế bào phải sao chép thông tin chứa tronggen vào một loại phân tử khác có tên là RNA (ribonucleic acid). Các proteinsau đó được tổng hợp và giải mã những thông tin trên RNA để sản xuất ranhững loại protein đặc biệt. Chỉ có một số loại gen nhất định của tế bào hoạtđộng ở mọi thời điểm. Khi tế bào trưởng thành, nhiều gen của nó sẽ trở nênbất hoạt vĩnh viễn. Lịch hoạt động và bất hoạt của các gen trong tế bào vànhững kết quả của nó là thành phần cấu tạo protein cho phép xác định loại tếbào và những gì nó có thể và không thể thực hiện được. Những sai sót tronggen có thể gây ra bệnh.Liệu pháp gen là gì?Những tiến bộ trong sự hiểu biết và khả năng tác động lên gen tạo điều kiệncho các nhà khoa học có thể thay đổi vật chất di truyền của người để chốnglại hoặc ngăn ngừa bệnh tật. Liệu pháp gen là một loại điều trị thử nghiệmbằng cách đưa những vật chất di truyền (DNA hoặc RNA) vào cơ thể ngườiđể chống lại bệnh tật. Liệu pháp gen đang được nghiên cứu trên các thửnghiệm lâm sàng (những nghiên cứu trên con người) ở nhiều loại ung thưkhác nhau và những bệnh khác nhau. Hiện nay nó vẫn chưa được cho phépsử dụng bên ngoài khác thử nghiệm lâm sàng.Liệu pháp gen đang được nghiên cứu trong điều trị ung thư như thếnào?Các nhà khoa học đang nghiên cứu dùng liệu pháp gen để điều trị ung thưtheo nhiều cách khác nhau. Một số cách nhắm tới mục tiêu là các tế bàokhỏe mạnh để tăng cường khả năng chống lại ung thư của chúng. Một sốcách khác nhắm đến mục tiêu là các tế bào ung thư để tiêu diệt và ngănkhông cho chúng phát triển. Dưới đây là một số kỹ thuật liệu pháp gen đangđược nghiên cứu: Các nhà khoa học thay những gen bị thiếu hoặc bị thay đổi bằng  những gen khỏe mạnh. Do một số gen nếu bị thiếu hoặc thay đổi (vd như p53) có thể gây ung thư, bản sao thay thế đang hoạt động của những loại gen này có thể được sử dụng để điều trị ung thư. Các nhà khoa học cũng đang nghiên cứu cách tăng cường đáp ứng  miễn dịch của bệnh nhân đối với ung thư. Ở cách này, liệu pháp gen được dùng để kích thích khả năng tự nhiên của cơ thể chống lại các tế bào ung thư. Ở một phương pháp đang được nghiên cứu, các nhà khoa học lấy một mẫu máu nhỏ từ bệnh nhân và đưa vào đó những loại gen làm cho các tế bào sản xuất ra một loại protein có tên là thụ thể tế bào T (TCR - T-cell receptor). Những loại gen được đưa vào các tế bào bạch cầu của bệnh nhân (có tên là lympho T) sau đó được truyền ngược trở lại vào cơ thể. Bên trong cơ thể, các bạch cầu sản xuất ra TCR, TCR sẽ gắn với lớp mặt ngoài của các bạch cầu. Sau đó TCR sẽ nhận ra và gắn với một số phân tử hiện diện trên bề mặt của các tế bào u. Cuối cùng, TCR sẽ hoạt hóa bạch cầu để tấn công các tế bào u này. Các nhà khoa học cũng đang nghiên cứu cách đưa gen vào trong các  tế bào ung thư để làm chúng nhạy cảm hơn với hóa trị, xạ trị hoặc những phương pháp điều trị khác. Trong những nghiên cứu khác, các nhà khoa học lấy những tế bào mầm tạo máu khỏe mạnh ra khỏi cơ thể rồi đưa gen vào các tế bào này để giúp chúng tăng khả năng kháng cự lại với các tác dụng phụ của những loại thuốc kháng ung thư dùng ở liều cao. Sau đó, các tế bào này được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân. Ở một cách khác, các nhà khoa học đưa những loại gen tự vẫn vào  các tế bào ung thư của bệnh nhân. Những tiền chất của thuốc (dạng bất hoạt của thuốc độc) được đưa vào cơ thể bệnh nhân. Những chất này sẽ hoạt hóa các tế bào ung thư có chứa những loại gen tự vẫn trên dẫn đến sự hủy hoại của chính bản thân chúng. Những nghiên cứu khác tập trung vào việc dùng liệu pháp gen để  ngăn các tế bào ung thư tạo thêm những mạch máu mới.Trong liệu pháp gen, gen được đưa vào tế bào như thế nào?Nói chung, không thể đưa gen trực tiếp vào tế bào người được mà phải quatrung gian các phương tiện vận chuyển, hay còn gọi là các vector. Vectorthường được dùng nhất trong liệu pháp gen là các virus. Các loại virus cómột khả năng độc đáo là có thể nhận dạng một số loại tế bào và đưa vật chấtdi truyền vào bên trong chúng được.Ở một số ...