Tác dụng phụ và hiệu quả của Zolgensma trong điều trị bệnh teo cơ tuỷ sống cho trẻ dưới 2 tuổi

Bài viết Tác dụng phụ và hiệu quả của Zolgensma trong điều trị bệnh teo cơ tuỷ sống cho trẻ dưới 2 tuổi trình bày khảo sát tác dụng phụ và hiệu quả trong 6 tháng đầu sau truyền thuốc Zolgensma trong điều trị bệnh teo cơ tủy sống cho trẻ dưới 2 tuổi tại bệnh viện Nhi Đồng 2.
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Tác dụng phụ và hiệu quả của Zolgensma trong điều trị bệnh teo cơ tuỷ sống cho trẻ dưới 2 tuổi HỘI NGHỊ KHOA HỌC KỸ THUẬT MỞ RỘNG BỆNH VIỆN NHI ĐỒNG II LẦN THỨ 29 NĂM 2022 TÁC DỤNG PHỤ VÀ HIỆU QUẢ CỦA ZOLGENSMA TRONG ĐIỀU TRỊ BỆNH TEO CƠ TUỶ SỐNG CHO TRẺ DƯỚI 2 TUỔI Nguyễn Lê Trung Hiếu1,2, Lê Ngọc Hồng Hạnh2, Trần Công Vinh2, Nguyễn Thị Ngọc Bích2, Nguyễn Đức Hòa2, Lê Trần Ánh Ngân2TÓM TẮT 25 thiện nhiều nhất là 40,6%. Nhóm cơ vùng chi Cơ sở: Onasemnogene abeparvove trên cải thiện nhiều nhất, với điểm cải thiện dao(zolgensma) đã được cấp phép để điều trị bệnh động từ 4-15 điểm, trung bình cải thiện 9,2 điểm.teo cơ tủy sống do mất đoạn gen SMN1 ở trẻ Kết luận: Tác dụng phụ đáng lưu ý củadưới 2 tuổi từ 5.2019. Năm 2020, Bệnh viện Nhi Zolgensma là giảm tiểu cầu và tăng men gan. TấtĐồng 2 là cơ sở y tế đầu tiên của cả nước tham cả bệnh nhân được truyền thuốc đều cải thiện dầngia chương trình hỗ trợ toàn cầu về điều trị bệnh mức vận động.teo cơ tủy sống bằng Zolgensma. Từ khóa: SMA, Zolgensma Mục tiêu: Khảo sát tác dụng phụ và hiệu quảtrong 6 tháng đầu sau truyền thuốc zolgensma SUMMARYtrong điều trị bệnh teo cơ tủy sống cho trẻ dưới 2 SIDE EFFECTS AND EFFICIENCY OFtuổi tại bệnh viện Nhi Đồng 2. ZOLGENSMA IN THE TREATMENT Phương pháp: Mô tả 05 trường hợp mắc OF SPINAL MUSCULAR ATROPHYbệnh teo cơ tủy sống được truyền thuốc FOR CHILDREN UNDERzolgensma về tác dụng phụ và hiệu quả trong 6 2 YEARS OF AGEtháng đầu theo dõi. Background: Onasemnogene abeparvove Kết quả: Sau truyền thuốc, 04/5 có sốt, 02/5 (zolgensma) has been approved for the treatmentcó nôn ói, 01/5 có tiêu lỏng. Cả 05 đều giảm tiểu of spinal muscular atrophy due to SMN1 deletioncầu ở tuần 1 nhưng từ tuần thứ 2 số lượng tiểu in children under 2 years of age since 5.2019. Incầu trở lại bình thường. AST và ALT của cả 05 2020, Childrens Hospital 2 is the first medicaltăng ở 2 đỉnh: tuần 1-2 và tuần 6-8, liên quan facility in Viet Nam to participate in the Globalcorticoides, sau đó trở lại bình thường. Trong 6 Managed Access Program (GMAP) for thetháng theo dõi, cả 05 không xuất hiện nuốt khó, treatment of spinal muscular atrophy withcó thể ăn được bằng đường miệng, không cần hỗ Zolgensma.trợ hô hấp, không xuất hiện teo cơ hay rung giật Objectives: To investigate the side effectscơ. Tất cả đều cải thiện đáng kể điểm CHOP and effectiveness during 6 months afterINTEND, cao nhất là tăng 14 điểm. Tỉ lệ cải zolgensma infusion in the treatment of spinal muscular atrophy in children under 2 years of age1 Đại học Y Dược TP. Hồ Chí Minh at Children’s Hospital 22 Bệnh viện Nhi Đồng 2 Methods: Describe 05 cases with spinalChịu trách nhiệm chính: Nguyễn Lê Trung Hiếu muscular atrophy who received zolgensma aboutEmail: nguyenletrunghieu@ump.edu.vn side effects and effectiveness in the first 6Ngày nhận bài: 25.8.2022 months of follow-up.Ngày phản biện khoa học: 23.9.2022 Results: After zolgensma infusion, 04/5 hadNgày duyệt bài: 10.10.2022 fever, 02/5 had vomiting, 01/5 had diarrhea. All176 TẠP CHÍ Y HỌC VIỆT NAM TẬP 519 - THÁNG 10 - SỐ CHUYÊN ĐỀ - 202205 had thrombocytopenia at week 1 but from trong điều trị bệnh teo cơ tủy sống ở trẻ dướiweek 2 the platelets count returned to normal. 2 tuổi với tên thương mại là zolgensma - mộtAST and ALT of all 05 increased at 2 peaks: 1-2 sản phẩm sinh học tái tổ hợp gồm vỏ capsidweeks and 6-8 weeks, related to corticosteroids, AVV9 (Adeno-associated viruses 9) chứathen returned to normal. During 6 months of cDNA (complementary deoxyribonucleicfollow-up, all 05 did not appear to have difficulty acid) của gene SMN (Survival motorswallowing, could be eaten by mouth, none of neuron). Nghiên cứu AVXS-101-CL-101 vàrequired respiratory support, no new muscle AVXS-101-CL-303 ghi nhận những bệnhatrophy or new fasciculation. All significantly nhân được điều trị với AVXS-101, ở người,improved the CHOP INTEND score, up to a có tỉ lệ sống còn cao hơn, đạt được các mốcmaximum of 14 points. The highest improvement phát triển, chức năng hô hấp và vận động tốtrate was 40.6%. Upper extremity improved the hơn.most, with an improvement score ranging from Năm 2020, Bệnh ...