Thời điểm khởi đầu Ruxolitinib trong điều trị hội chứng thực bào máu ở trẻ em tại Bệnh viện Nhi Đồng 2: Báo cáo trường hợp

Hội chứng thực bào máu (HCTBM) là một hội chứng hiếm gặp và đe doạ tính mạng do phản ứng quá mức của hệ miễn dịch. Phác đồ điều trị HLH-94 được ứng dụng rộng rãi nhưng tỷ lệ tử vong vẫn còn cao, kèm tác dụng phụ do hóa trị. Ruxolitinib, thuốc ức chế trúng đích JAK1/JAK2, là một liệu pháp hứa hẹn trong điều trị.
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Thời điểm khởi đầu Ruxolitinib trong điều trị hội chứng thực bào máu ở trẻ em tại Bệnh viện Nhi Đồng 2: Báo cáo trường hợp TẠP CHÍ Y HỌC VIỆT NAM TẬP 532 - THÁNG 11 - SỐ ĐẶC BIỆT - 2023 THỜI ĐIỂM KHỞI ĐẦU RUXOLITINIB TRONG ĐIỀU TRỊ HỘI CHỨNG THỰC BÀO MÁU Ở TRẺ EM TẠI BỆNH VIỆN NHI ĐỒNG 2: BÁO CÁO TRƯỜNG HỢP Quách Tú Trinh1, Nguyễn Đình Văn1, Phan Thị Thu Trang1TÓM TẮT 38 tuần 26. Ca 2: bé trai 26 tháng, ghi nhận tái hoạt Đặt vấn đề: Hội chứng thực bào máu bệnh tại tuần 4 kèm đợt nhiễm trùng huyết nên(HCTBM) là một hội chứng hiếm gặp và đe doạ được sử dụng thêm ruxolitinib ở tuần 5. Tuytính mạng do phản ứng quá mức của hệ miễn nhiên, em chỉ sử dụng ruxolitinib trong 5 ngày vàdịch. Phác đồ điều trị HLH-94 được ứng dụng tử vong tại tuần 6 do suy hô hấp nặng và nhiễmrộng rãi nhưng tỷ lệ tử vong vẫn còn cao, kèm trùng huyết Escherichia coli ESBL (+). Ca lâmtác dụng phụ do hóa trị. Ruxolitinib, thuốc ức chế sàng 3: bé gái 19 tháng tuổi, sau 1 tuần tấn côngtrúng đích JAK1/JAK2, là một liệu pháp hứa hẹn em còn sốt, tiêu máu kéo dài nên được sử dụngtrong điều trị. Phương pháp nghiên cứu: Mô tả ruxolitinib. Sau 3 ngày em hết sốt, sau 5 ngày em3 trường hợp HCTBM sử dụng ruxolitinib tại ngưng tiêu máu, công thức máu cải thiện sau 14khoa Ung Bướu Huyết Học, bệnh viện Nhi Đồng ngày, sau 28 ngày em hết sốt, lách nhỏ dần, tiểu2. Kết quả: Các trẻ được chẩn đoán HCTBM tại cầu hồi phục > 100 K/µL nên được ngưngbệnh viện Nhi đồng 2 khi thỏa 5/8 tiêu chuẩn ruxolitinib và điều trị tiếp với dexamethason,theo phác đồ HLH-2004 và đều được điều trị etoposide. Hiện đang ổn định tại tuần 15, khôngtheo phác đồ HLH-94. Trong quá trình điều trị, ghi nhận tái hoạt. Kết luận: trẻ sử dụngkhi tình trạng bệnh không đạt đáp ứng hóa trị sẽ ruxolitinib sớm ở tuần 2 đạt được đáp ứng điềuđược tư vấn điều trị ruxolitinib. Có 3 trường hợp trị tốt hơn so với trẻ dùng ở tuần 5 và tuần 20.thỏa điều kiện, 1 trường hợp khởi động Tuy nhiên, do tình trạng bệnh khác nhau nênruxolitinib vào giai đoạn duy trì, 2 trường hợp chưa phản ánh đầy đủ về tác động củadùng vào giai đoạn tấn công. Trường hợp 1, bé ruxolitinib. Cần thêm các nghiên cứu với cỡ mẫutrai 11 tuổi, dùng ruxolitinib vào tuần 20, em hết lớn hơn để định hướng điều trị ruxolitinib, nhằmsốt sau 7 ngày, công thức máu hồi phục sau 28 tăng tính hiệu quả, cải thiện tỷ lệ tử vong củangày. Em được ngưng thuốc, điều trị tiếp phác đồ bệnh.HLH-94 giai đoạn duy trì. Sau 1 tuần, em sốt lại, Từ khoá: hội chứng thực bào máu, tái phátgiảm 3 dòng tế bào máu, cấy máu Proteus hoặc kháng trị, ruxolitinib, điều trị ban đầumirabilis, kém đáp ứng với kháng sinh, tử vong ở SUMMARY THE COMMENCEMENT OFKhoa Ung bướu Huyết học, Bệnh viện Nhi Đồng 21 RUXOLITINIB IN CHILDREN WITHChịu trách nhiệm chính: Quách Tú Trinh HEMOPHAGOCYTICĐT: 0784302766 LYMPHOHISTIOCYTOSIS ATEmail: tutrinhquach@gmail.com CHILDREN HOSPITAL No2 A CASENgày nhận bài: 01/8/2023 REPORTNgày phản biện khoa học: 16/9/2023Ngày duyệt bài: 29/9/2023 327KỶ YẾU CÁC CÔNG TRÌNH NGHIÊN CỨU KHOA HỌC CHUYÊN NGÀNH HUYẾT HỌC – TRUYỀN MÁU - GHÉP TẾ BÀO GỐC TẠO MÁU Background: Hemophagocytic lympho- been stable up to now (week 15th), withouthistiocytosis (HLH) is a rare and life-threatening replased. Conclusions: The patient usedsyndrome characterized by an overactive immune ruxolitinib at 2nd week achieved reponse betterresponse. HLH-94 protocol had been widely than the others. Because of different clinicalaccepted, however, the mortality rate remains presentations, the effect of ruxolitinib may notsignificant, many side effect in chemotherapy. accurate. Further research, larger clinical trialsRuxolitinib, a JAK1/JAK2 inhibitor, has shown are necessary to optimize the use of ruxolitinibpromise as a targeted therapy for HLH. and improve outcomes for patients with HLH.Methods: case reports of 3 HLH patients used Keywords: Hemophagocyticruxolitinib at Children hospital No2. Results: At lymphohistiocytosis, relapsed or refractory,Children hospital No2, HLH ...