Ứng dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen bằng hệ thống CRISPR/CAS9 trong ung thư: Thành tựu và hạn chế

Để chỉnh sửa gen người ta có nhiều phương pháp. Trong đó, kỹ thuật chỉnh sửa gen bằng hệ thống CRISPR/Cas9 đã đạt được hiệu quả chỉnh sửa cao trong nhiều bệnh lý, đặc biệt là trong ung thư. Hệ thống này đang được thử nghiệm invitro, invivo và bước đầu có các thử nghiệm lâm sàng. Bài viết này có mục tiêu: Tổng quan những thành tựu và hạn chế của việc sử dụng hệ thống CRISPR/Cas9 trong ung thư.
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Ứng dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen bằng hệ thống CRISPR/CAS9 trong ung thư: Thành tựu và hạn chế TẠP CHÍ Y HỌC VIỆT NAM TẬP 497 - THÁNG 12 - SỐ CHUYÊN ĐỀ - 2020ỨNG DỤNG KỸ THUẬT CHỈNH SỬA GEN BẰNG HỆ THỐNG CRISPR/CAS9 TRONG UNG THƯ: THÀNH TỰU VÀ HẠN CHẾ Vũ Thị Hà*, Đoàn Thị Kim Phượng*, Trần Đức Phấn*TÓM TẮT 5 There are many methods to edit genes. Để chỉnh sửa gen người ta có nhiều phương Editing genes by CRISPR/Cas9 system has beenpháp. Trong đó, kỹ thuật chỉnh sửa gen bằng hệ succeed and had high efficiency in many disease,thống CRISPR/Cas9 đã đạt được hiệu quả chỉnh especialy in cancer. This system is being testedsửa cao trong nhiều bệnh lý, đặc biệt là trong ung in vitro, in vivo and initially in clinical trials.thư. Hệ thống này đang được thử nghiệm invitro, This paper aims to overview the achievementsinvivo và bước đầu có các thử nghiệm lâm sàng. and limitations of using the CRISPR/Cas9Bài báo này có mục tiêu: Tổng quan những system in cancer. Research methodology isthành tựu và hạn chế của việc sử dụng hệ thống literature review. The results of the authorsCRISPR/Cas9 trong ung thư. Phương pháp: studies showed that the CRISPR/Cas9 systemnghiên cứu là tổng quan tài liệu. Kết quả: qua can edit noncoding regions for control somecác nghiên cứu của các tác giả cho thấy hệ thống oncogenes, boost the immune system toCRISPR/Cas9 có thể dùng để chỉnh sửa vùng impressing cancer, insert a number of cytotoxicđiều chỉnh một số gen ung thư gây ức chế ung genes to kill tumor cells, disrupt the function ofthư, tăng cường hệ miễn dịch để chống ung thư, cancer. Bottom Line: Studies showchèn thêm một số gen gây độc tế bào để diệt tế CRISPR/Cas9 has the ability to modify certainbào ung thư, phá vỡ chức năng của ung thư. Kết genes that suppress tumors. These studies wereluận: các nghiên cứu cho thấy CRISPR/Cas9 có successful in vitro and in vivo and initially inkhả năng chỉnh sửa một số gen làm ức chế ung clinical trials.thư. Nghiên cứu đã thành công invitro, invivo và Key word: CRISPR/cas9, gene editing,bước đầu có thử nghiệm lâm sàng. cancer. Key word: CRISPR/cas9, chỉnh sửa gen, ungthư. I. ĐẶT VẤN ĐỀ Kỹ thuật chỉnh sửa bộ gen (hay còn gọi tắtSUMMARY là chỉnh sửa gen) bao gồm một nhóm các kỹ THE APPLICATION OF GENOME thuật giúp các nhà khoa học thay đổi bộ gen EDITING BY CRISPR/CAS9 SYSTEM của nhiều loại sinh vật. Những kỹ thuật này IN CANCER: ACHIEVEMENT AND cho phép vật liệu di truyền mong muốn đươc LIMITATION thêm vào, loại bỏ hoặc thay đổi tại những vị trí cụ thể trong bộ gen.*Bệnh viện Trường ĐH Y Hà Nội, Trường ĐH Y Những năm gần đây, hệ thốngHà Nội CRISPR/Cas9 đã trở thành một công cụ tiềmChịu trách nhiệm chính: Vũ Thị Hà năng mạnh mẽ trong chỉnh sửa gen của nhiềuEmail: vuthiha@hmu.edu.vnNgày nhận bài: 3.9.2020 loại sinh vật. Trong số nhiều ứng dụng củaNgày phản biện khoa học: 18.9.2020 nó, CRISPR/Cas9 đã được sử dụng nhiều đểNgày duyệt bài: 20.11.2020 chỉnh sửa gen trong ung thư từ thử nghiệm 37 CHUYÊN ĐỀ SÀNG LỌC VÀ CHẨN ĐOÁN BỆNH DI TRUYỀNinvitro và invivo, và xa hơn nữa là một số của nó. Trình tự đệm của CRISPR quy địnhthử nghiệm lâm sàng. Để góp phần thông tin đặc tính nhắm mục tiêu của Cas enzyme,cập nhật về vấn đề chỉnh sửa gen, chúng tôi cung cấp khả năng phòng thủ chống lạiviết bài tổng quan này với mục tiêu: Tổng phage. Hoạt động của các enzym Cas đượcquan những thành tựu và hạn chế của việc sử hướng dẫn bởi các RNA CRISPR ngắndụng hệ thống CRISPR/Cas9 trong ung thư. (crRNA) được phiên mã từ trình tự đệm và nó có thể chặn truyền ngang DNA từ plasmidII. PHƯƠNG PHÁP của vi khuẩn (hình 1). Một phát minh khác Để phân tích các ứng dụng của kỹ thuật được tìm thấy, trong số nhiều loại proteinchỉnh sửa gen bằng hệ thống CRISPR/Cas9trong điều trị ung thư, chúng tôi tổng quan Cas thì protein Cas9 là protein duy nhất cócác tài liệu và các nghiên cứu liên quan. DNA xúc tác hoạt động ở Streptococcus thermophilus. Sapranauskas R. và các đồngIII. TỔNG QUAN nghiệp đã chứng minh rằng hệ thống 1. Tổng quan về hệ thống CRISPR từ một vi khuẩn có thể chuyển choCRISPR/Cas9 các dòng vi khuẩn khác nhau, locus CRISPR CRISPR/Cas9 được viết tắt từ những chữ từ S. thermophilus có thể xen vào cấu trúc ởcái đầu của cụm Clustered Regularly E. coli [3]. Đáng chú ý, Jinek và cộng sự choInterspaced Short Palindromic Repeats và thấy rằng CRISPR/Cas9 cũng có thể đượcCRISPR-associated (Cas) protein, là một hệ hướng dẫn bởi phân tử RNA duy nhất đượcmiễn dịch ở sinh vật nhân sơ giúp chúng có hình thành bởi sự hợp nhất của tracrRNA vàkhả năng ghi ...