Chương 8: Các ứng dụng trong y dược

Cho đến nay, có lẽ thành tựu công nghệ sinh học được thể hiện rõ nét nhất là ở lĩnh vực y học như liệu pháp protein và liệu pháp gen để chữa trị một số bệnh hiểm nghèo (ung thư, nhiễm virus và hiện đang thử nghiệm chữa trị bệnh AIDS...) cũng như để chẩn đoán bệnh (viêm gan, sốt xuất huyết, sán lá gan...) và phòng bệnh (vaccine). Ngày nay, với những công cụ của kỹ thuật gen, ngành y không chỉ dựa vào các triệu chứng lâm sàng mà còn có khả năng tác động thẳng vào...
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Chương 8: Các ứng dụng trong y dượcChương 8 Các ứng dụng trong y dượcI. Mở đầu Cho đến nay, có lẽ thành tựu công nghệ sinh học được thể hiện rõ nétnhất là ở lĩnh vực y học như liệu pháp protein và liệu pháp gen để chữa trịmột số bệnh hiểm nghèo (ung thư, nhiễm virus và hiện đang thử nghiệmchữa trị bệnh AIDS...) cũng như để chẩn đoán bệnh (viêm gan, sốt xuấthuyết, sán lá gan...) và phòng bệnh (vaccine). Ngày nay, với những công cụcủa kỹ thuật gen, ngành y không chỉ dựa vào các triệu chứng lâm sàng màcòn có khả năng tác động thẳng vào các nguyên nhân sâu xa của bệnh đó làsự bất thường của gen. Công nghệ sinh học đã xâm nhập vào hầu như mọilĩnh vực của y học, trong đó đáng kể nhất là lĩnh vực chẩn đoán và phòngngừa với việc tạo ra các bộ kit chẩn đoán bệnh bằng phương pháp PCR vàcác DNA vaccine có hiệu quả cao. Lĩnh vực sản xuất thuốc chữa bệnh nhưinterferon, insulin, interleukin, hormone sinh trưởng ở người... ngày càngphát triển mạnh và trở thành một ngành công nghiệp quan trọng. Đặc biệt,liệu pháp gen mặc dù thành tựu còn ít nhưng đã mở ra những triển vọng tolớn trong việc chữa trị những bệnh di truyền và bệnh nan y.II. Vaccine Trong sản xuất vaccine, cho đến thời gian gần đây, người ta vẫn sửdụng vaccine bất hoạt hoặc vaccine sống nhược độc làm kháng nguyên kíchthích tạo kháng thể cần thiết trong cơ thể người và vật nuôi. Nhưng vaccineđược sản xuất theo cách này có một vài hạn chế, chẳng hạn vaccine sốngnhược độc có khả năng quay trở lại dạng độc hoặc hoạt lực của nó giảm khánhanh trong cơ thể người và vật nuôi. Đến nay, nhờ công nghệ DNA tái tổ hợp người ta đã sản xuất đượcprotein vỏ của một số loại virus như virus bệnh dại và viêm gan B. Sản xuấtvaccine kỹ thuật gen là một lĩnh vực phát triển mạnh hiện nay của côngnghệ DNA tái tổ hợp. Đây là loại vaccine được bào chế từ vi khuẩn đã đượcchuyển gen mã hóa tổng hợp một protein kháng nguyên của một loại virushay một loại vi khuẩn gây bệnh nào đó. Hiện nay, các loại DNA vaccine táiNhập môn Công nghệ sinh học 270tổ hợp được sử dụng cho người bao gồm vaccine viêm gan B, vaccine dạikiểu mới, vaccine tả kiểu mới, vaccine sốt rét và vaccine bệnh phong. Virusviêm gan B có vỏ ngoài lypoprotein. Kháng nguyên bề mặt là protein chínhcủa vỏ ngoài, được phát hiện trong máu người bị nhiễm. Người ta biến nạpgen tổng hợp kháng nguyên của virus viêm gan B vào vi khuẩn E. coli sauđó sản xuất sinh khối ở quy mô lớn các vi khuẩn E. coli mang gen tái tổ hợpnày, biến E. coli thành “nhà máy” sản xuất kháng nguyên để làm vaccine. Bên cạnh đó, mô hình sản xuất vaccine dựa trên cơ sở thực vật(vaccine thực phẩm) cũng có tiềm năng ứng dụng rất lớn. Bằng cách chuyểnmột loại gen kháng nguyên của virus hoặc vi khuẩn vào tế bào thực vật, gennày sẽ hoạt động trong cơ thể và biến thực vật thành nơi sinh ra khángnguyên. Khi những kháng nguyên này đi vào cơ thể người thì hệ thống miễndịch của người sẽ tự động sinh ra kháng thể đặc hiệu tương ứng. Như vậy,thay vì tiêm chủng theo phương thức thông thường người ta có thể ăn nhữnghoa quả có kháng nguyên được sử dụng làm vaccine.1. Các phương thức tiêm chủng vaccine hiện nay1.1. Các vaccine bất hoạt Các vaccine bất hoạt được sản xuất từ các virus gây bệnh bằng cáchphá hủy độc tính của chúng bằng -propiolactone hoặc formalin nhưng vẫnduy trì một khả năng sinh miễn dịch đầy đủ. Các vaccine được sản xuất theophương thức này tương đối an toàn và kích thích các kháng thể chống lạicác protein bề mặt của tác nhân gây bệnh. Các vaccine tiểu đơn vị được xemlà một dạng vaccine bất hoạt nhưng có mức độ thấp hơn. Trong trường hợpnày, một phần của tác nhân gây bệnh (như là protein bề mặt) được sử dụngđể gây tạo kháng thể nhằm trung hòa tác nhân gây bệnh. Sử dụng rộng rãi kháng nguyên bề mặt của virus viêm gan B đượctinh sạch từ máu của người bệnh hoặc gần đây hơn từ nấm men tái tổ hợp làmột phương thức rất hiệu quả để tạo miễn dịch. Kháng nguyên bề mặt củavirus viêm gan B (sản phẩm của gen đơn) kích thích tạo ra sự bảo vệ và gầnnhư hoàn toàn chống lại sự viêm nhiễm virus viêm gan B. Một ví dụ khác của loại vaccine tiểu đơn vị là sử dụng biến độc tố củavi khuẩn. Nhiều loại vi khuẩn sản xuất độc tố đóng vai trò quan trọng trongsự phát triển của bệnh. Vì vậy, một số tác nhân mang độc tố (ví dụ bệnh uốnván và bệnh bạch hầu) đã được bất hoạt bằng formaldehyde liên kết với mộtNhập môn Công nghệ sinh học 271chất tá dược (adjuvant) để phát triển thành vaccine. Cơ thể tạo miễn dịchbảo vệ bằng cách kích thích kháng thể trung hòa các ảnh hưởng của độc tố. Một loại vaccine khác cũng thuộc loại tiểu đơn vị là các vaccine vỏpolysaccharide. Chẳng hạn, những vaccine chống lại Haemophilusinfluenzae và viêm màng não do não mô cầu. Trong trường hợp này dịchchiết vỏ ngoài polysaccharide của vi khuẩn được sử dụng như là mộtva ...