Hiệu quả thải sắt trong điều trị ở trẻ em mắc β thalassemia tại Bệnh viện An Giang

Bệnh β thalassemia là bệnh lý thiếu máu di truyền thường gặp nhất tại Việt nam. Truyền máu và thải sắt liên tục là phương pháp điều trị chủ yếu hiện nay. Mục đích của nghiên cứu này nhằm đánh giá hiệu quả của việc thải sắt với mô hình 3-4 lần/tuần ở bệnh nhi mắc thalassemia.
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Hiệu quả thải sắt trong điều trị ở trẻ em mắc β thalassemia tại Bệnh viện An Giang HIỆU QUẢ THẢI SẮT TRONG ĐIỀU TRỊ Ở TRẺ EM MẮC β THALASSEMIA TẠI BỆNH VIỆN AN GIANG Trang Thanh Minh Châu, Trương Thị Mỹ Tiến, Huỳnh Thị Cẩm Nhung, Huỳnh Thị Phương Lan và Nguyễn Ngọc Rạng . Khoa Nhi Bệnh viện Đa khoa trung tâm An giangTóm tắt: Bệnh  thalassemia là bệnh lý thiếu máu di truyền thường gặp nhất tại Việt nam.Truyền máu và thải sắt liên tục là phương pháp điều trị chủ yếu hiện nay. Mục đích củanghiên cứu này nhằm đánh giá hiệu quả của việc thải sắt với mô hình 3-4 lần/tuần ở bệnh nhimắc thalassemia. Thiết kế nghiên cứu: đoàn hệ tương lai một nhóm. Địa điểm: khoa NhiBệnh viện An giang. Đối tượng: 17 bệnh nhi (12 nam, 5 nữ) tuổi trung bình: 9.4 ± 2.6, thờigian điều trị trung bình 8.7 ± 1.9 tháng, thời gian nghiên cứu từ tháng 8/2008 đến tháng8/2009. Phương pháp nghiên cứu: Thải sắt bằng Deferoxamin liều 25-35mg/kg truyền dướida trong 10 giờ/ngày, 3-4 lần/tuần kết hợp với truyền máu khi hemoglobin< 9gm/dl. Kết quả:Lượng ferritin huyết thanh giảm dần sau mỗi 2 tháng điều trị: 4693±3326, 4308±2745,3978±2609 và 3749±2261 ng/ml (F=4.94; p=0.018). Men gan trước và sau điều trị lần lượtlà AST: 77±20 và 56±26 UI/L ( p=0.013); ALT 83±23 và 56±31UI/L (p=0.009). Nhóm bệnhnhi tuân thủ điều trị có lượng ferritin huyết thanh giảm nhiều hơn (1773±SE:603) so vớinhóm không tuân thủ (206±SE:271). Kết luận: Mô hình thải sắt bằng Deferoxamin 3-4lần/tuần có hiệu quả để điều trị thalassemia đồng thời giúp bệnh nhi dễ tuân thủ với điều trị.Abstract:  thalassemia is the most common hereditary disease causing anemia in Vietnam.Themainstay of supportive care for the anemic patient with  thalassemia is blood transfusionand the use of chelation. The aim of this study is to assess the therapeutic modalities ofchelation with 3-4 times a week in pediatric patients with  thalassemia.Study design: prospective cohortSetting: Pediatric ward of An giang general hospitalSubjects: 17 patients (male 12, female 5), mean age: 9.4 ± 2.6 years old, mean time oftherapy: 8.7 ± 1.9 months (from August 08 to August 09)Chelation with deferoxamine 25-35mg/kg subcutaneous perfusion continuously within10hrs/day, 3-4 times/week combined with blood transfusion as hemoglobin drops to below9gm/dl.Results: Serum ferritin level gradually decreased after 2-month intervals: 4693±3326,4308±2745, 3978±2609 and 3749±2261 ng/ml (F=4.94; p=0.018). Transaminase level (AST) 28before and after treatment was 77±20 and 56±26 UI/L ( p=0.013) respectively and ALT was83±23 and 56±31UI/L (p=0.009) respectively. Ferritinemia was more pronounced decreasein patient group with adherence well to therapy (1773±SE:603ng/ml vs. 206±SE:271ng/ml).Conclusion: The therapeutic modalities of chelation with deferoxamine 3-4 times per week isnot only effective in treatment but also help the patients with  thalassemia adherent well totherapy.ĐẶT VẤN ĐỀ: Ở Việt Nam tỉ lệ người mang gen β thalassemia thay đổi từ 1,5%-25% tùy theo chủngtộc. [1]. Mỗi năm tại BV Nhi đồng 1 TP Hồ Chí Minh có khoảng 800-1000 bệnh nhi đếnkhám và điều trị [2]. Theo thống kê của Bệnh viện An giang, số bệnh nhi đến khám và điều trịthalassemia ở khoa Nhi khoảng 200 lượt/năm [3]. Cho đến hiện nay điều trị chủ yếu bệnh β thalassemia vẫn là truyền máu và thải sắt.Thải sắt sớm giúp giảm ứ đọng sắt ở tim, gan và các cơ quan khác giúp cải thiện chức năngtim, phòng ngừa xơ gan và tăng tuổi thọ của bệnh nhi mắc β thalassemia [4,5,6]. Deferoxamine là thuốc thải sắt kinh điển, ít tác dụng phụ nhưng sự tuân thủ điều trịkhó khăn vì phải truyền dưới da từ 10-12 giờ mỗi đêm, 5-7 lần mỗi tuần hoặc tối thiểu là 250lần truyền mỗi năm [4]. Mục đích của nghiên cứu này nhằm đánh giá hiệu quả việc thải sắt bằng deferoxaminevới phác đồ 3 lần mỗi tuần trên bệnh nhi mắc β thalassemia đang điều trị tại khoa Nhi Bệnhviện An giang.ĐỐI TƯỢNG VÀ PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU:Đối tượng: gồm các bệnh nhi mắc β thalassemia được chẩn đóan bằng điện di hemoglobin vàcó lượng ferritin máu > 1000 ng/ml, tuổi từ 3-14 điều trị tại khoa Nhi bệnh viện An giang.Thiết kế nghiên cứu: đoàn hệ tương lai một nhómCách tiến hành: Các bệnh nhi được thăm khám tổng quát gồm cân, đo chiều cao và ghi nhậncác dấu hiệu lâm sàng: da xạm, thiếu máu, gan lách to, tim phổi, thị giác, thính giác, xươngkhớp. Làm các xét nghiệm tế bào và công thức máu, hemoglobin máu, men gan (AST, ALT),chức năng thận (Urea, creatinin), lượng ferritin huyết thanhPhác đồ điều trị: Bệnh nhi được truyền dưới da Deferoxamine (DESFERAL) 15-25mg/kg, 3lần vào thứ 6, 7 và chủ nhật mỗi tuần, mỗi lần truyền dưới da trong 10 giờ. Kết hợp với truyềnmáu khi bệnh nhân có hemoglobin< 9g/dL.Theo dõi các tai biến do thuốc ...