Liệu pháp gen và công nghệ tế bào gốc

Theo thống kê ở người có khoảng 4000bệnh do di truyền. Trong đó có mộtlượng lớn bệnh do di truyền là do saihỏng của một gen, thậm chí của mộtbase duy nhất. Phần lớn các bệnh nàylà bệnh hiểm nghèo khó điều trị. Tuynhiên sự phát triển của kĩ thuật ditruyền mở ra những hy vọng cho nhữngbệnh nhân bị bệnh di truyền này, đóchính là liệu pháp gen
Nội dung trích xuất từ tài liệu:
Liệu pháp gen và công nghệ tế bào gốc LOGOGVHD:LÊNHAUYÊN ̃LƠP53CNSH ́NHOM1 ́ Nhom1Đai ́ ̣ hocNhaTrang ̣THANHVIÊNNHOM ̀ ́ 1.GIANGTHITHANHHUYỀN ̣ 2.VOTHITHUTHAO ̃ ̣ ̉ 3.LƯƠNGHOANGKIMNGÂN ̀ 4.VONGUYỄNNHƯTRÍ ̃ 5.TRÂNHAIPHONG ̀ ̉ 6.HOANGTUẤNLỘC ̀ 2 Nhom1Đai ́ ̣ hocNhaTrang ̣1.LIÊUPHAPGENE ̣ ́ 3NÔIDUNG ̣• 1.LIÊUPHAPGEN ̣ ́ • a. Liêu phap gen là gi? ̣ ́ ̀ • b. Phân loại • c. Các bước cơ bản • d. Cơ sở của liệu pháp gen • e. Các vector và các loại gen sử dụng trong liệu pháp gen • f. Ưng dung ́ ̣ 4 Nhom1Đai ́ ̣ hocNhaTrang ̣Theothốngkêởngườicókhoảng4000 bệnhdoditruyền.Trongđócómột lượnglớnbệnhdoditruyềnlàdosai hỏngcủamộtgen,thậmchícủamột baseduynhất.Phầnlớncácbệnhnày làbệnhhiểmnghèokhóđiềutrị.Tuy nhiênsựpháttriểncủakĩthuậtdi truyềnmởranhữnghyvọngchonhững bệnhnhânbịbệnhditruyềnnày,đó chínhlàliệuphápgen 5 Nhom1Đai ́ ̣ hocNhaTrang ̣a.Liêuphapgenlagi? ̣ ́ ̀̀Làkỹthuậtđưagenlànhvàocơ thểthaythếchogenbệnhhayđưa gencầnthiếtnàođóthayvàovịtrí genbịsaihỏngđểđạtđượcmục tiêucủaliệupháp. 6 Nhom1Đai ́ ̣ hocNhaTrang ̣b.PhânloạiLiệuphápgentếbàosoma:làphương phápđiềutrị,thaythếhoặcsửachữa cácgenhỏng,genbệnhcủatếbào somatrongcơthểngườibệnh. 7 Nhom1Đai ́ ̣ hocNhaTrang ̣Liệuphápgentếbàomầm:làphương phápđiềutrị,thaythếhoặcsửachữa genhỏngchocácgiaotử(tinhtrùng hoặctrứng)nhằmtạorathếhệsau bìnhthường. 8c.Cácbướccơbản Các bước cơ bản trong liệu pháp gen .Chuyển Kiểm soát Tách gen sử dụng gen đến mô sự biểu cho liệu thích hợp hiện của gen liệu pháp gen pháp Nhom1ĐaihocNhaTrang 9 ́ ̣ ̣ Nhom1Đai ́ ̣Cụthểcácbước: hocNhaTrang ̣Bước1:Tạovectortáitổhợpmanggencần chuyển.Sauđó,vectortáitổhợpđượcđưa vàotếbàonuôicấy.Loạitếbàođượcsử dụngnhiềunhấtlàtếbàotuỷxươngvìdễ nuôicấylạibaogồmnhiềutếbàonguồnđa thế(pluripotential)Bước2:Vectorvirusmanggenlànhđượcđưa vàocơthểmàtừđóngườitađãtáchcáctế bàotuỷxương 10 Nhom1Đai ́ ̣ hocNhaTrang ̣d.Cơsởdữliệucủaliệuphápgen:  Đểchuyểngenphảihộiđủnhữngđiềukiện sau 1. Phảicóbảnsaođầyđủcủagenthíchhợp vớinhữngtrìnhtựđiềuhòathích ...